Стабилин-2 промотор модулира имуни одговор на ФВИИИ након испоруке лентивирусног вектора код хемофилних мишева
Издвајамо са 25. годишњег састанка АСГЦТ-а

Стабилин-2 промотор модулира имуни одговор на ФВИИИ након испоруке лентивирусног вектора код хемофилних мишева

Представио: Антониа Фоллензи, МД, ПхД, Универзитет Пиемонте Ориентале, Новара, Италија

Антониа Фоллензи1, Естер Борони1, Роберта А. Цирсмару1, Паоло Е. Ди Симоне1 , Роселла Фама1, Валентина Брусцаггин1, Симоне Мерлин1, Бриан Д. Бровн2, Цхиара Борсотти1

1Одељење за здравствене науке, Универзитет Пиемонте Ориентале, Новара, Италија
2Одељење здравствених наука, Медицинска школа Моунт Синаи, Њујорк, Њујорк

Кључне тачке података

Стаблин-2 (СТАБ2) промотер усмерава експресију у ЛСЕЦ

СТАБ2 је рецептор за чишћење који је укључен у клиренс хијалурона и комплекса вВФ-ФВИИИ. Рецептор се углавном експримује унутар јетре помоћу синусоидних ендотелних ћелија јетре (ЛСЕЦ). СТАБ2 промотор је коришћен за усмеравање експресије ГФП у ЛСЕЦ након лентивирусне (ЛВ) испоруке. Ињекција вектора ЛВ.СТАБ2-ГФП/ФВИИИ у имунореактивне БАЛБ/ц мишеве је показала циљање ендотела и дуготрајно одржавање експресије трансгена у поређењу са употребом ПГК, свеприсутног промотера чија је експресија очишћена у року од 2 недеље у ињекцијама мишеви.

СТАБ2 промотер усмерава експресију ЛВ.пСТАБ2.ФВИИИ код мишева хемофилије А

Активност СТАБ2 промотора је даље процењена ин виво убризгавањем ЛВ који носи трансген ФВИИИ у неколико сојева хемофилних мишева, праћено проценом активности ФВИИИ и формирањем неутрализујућих антитела. Као што је овде приказано, ЛВ испорука ФВИИИ трансгена, вођена СТАБ2 промотором, довела је до експресије ФВИИИ углавном у ЛСЕЦ (леви панел) без неутрализујућих антитела (десни панел) до једне године.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ