Përparimet në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë

Konsideratat kryesore:
Përparimet në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë

Regjistruar drejtpërdrejt si një Simpozium Satelitor i Premte që paraprin Takimin dhe Ekspozitën Vjetore të 62 ASH

Pasi të përfundojë çdo video, lëvizni poshtë në faqe për të hapur një tjetër

Prezantimet

Paraqitur nga: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Terapia gjenike premton shumë për individë me një larmi të gjerë gjendjesh, duke përfshirë llojet e kancerit, AIDS, diabetin, sëmundjen e zemrës dhe hemofilinë. Kjo qasje inovative ndaj trajtimit ndryshon gjenet brenda qelizave të trupit për të ndaluar sëmundjen. 

Terapia gjenike përpiqet të zëvendësojë ose rregullojë gjenet e mutuara dhe t'i bëjë qelizat e sëmura më të dukshme për sistemin imunitar. Hemofilia A dhe B trashëgohen si pjesë e një modeli recesiv të lidhur me X. Gjenetikë e hemofilisë përfshin gjenet që gjenden në kromozomin X, dhe duhet vetëm një gjen i gabuar për të çuar në këtë çrregullim të gjakderdhjes.

Terapitë e qelizave dhe gjeneve janë ende nën studim, por rezultatet janë premtuese. Provat klinike kanë treguar sukses dhe Administrata e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka aprovuar një lloj terapie qelizore. Në tonë Konsideratat kryesore: Përparimet në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë të udhëhequr nga Glenn F. Pierce, ne diskutojmë një përmbledhje të sëmundjes, gjendjen aktuale të terapisë gjenike, dhe më shumë.