Përparimet në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë

Konsideratat kryesore:
Përparimet në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë

Regjistruar drejtpërdrejt si një Simpozium Satelitor i Premte që paraprin Takimin dhe Ekspozitën Vjetore të 62 ASH

Pasi të përfundojë çdo video, lëvizni poshtë në faqe për të hapur një tjetër

Prezantimet

Paraqitur nga: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Terapia gjenike premton shumë për individë me një larmi të gjerë gjendjesh, duke përfshirë llojet e kancerit, AIDS, diabetin, sëmundjen e zemrës dhe hemofilinë. Kjo qasje inovative ndaj trajtimit ndryshon gjenet brenda qelizave të trupit për të ndaluar sëmundjen. 

Terapia gjenike përpiqet të zëvendësojë ose rregullojë gjenet e mutuara dhe t'i bëjë qelizat e sëmura më të dukshme për sistemin imunitar. Hemofilia A dhe B trashëgohen si pjesë e një modeli recesiv të lidhur me X. Gjenetikë e hemofilisë përfshin gjenet që gjenden në kromozomin X, dhe duhet vetëm një gjen i gabuar për të çuar në këtë çrregullim të gjakderdhjes.

Terapitë e qelizave dhe gjeneve janë ende nën studim, por rezultatet janë premtuese. Provat klinike kanë treguar sukses dhe Administrata e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka aprovuar një lloj terapie qelizore. Në tonë Konsideratat kryesore: Përparimet në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë të udhëhequr nga Glenn F. Pierce, ne diskutojmë një përmbledhje të sëmundjes, gjendjen aktuale të terapisë gjenike, dhe më shumë.

Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore