Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të mesme të rëndë
Pikat kryesore nga Kongresi i 14-të Vjetor i EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Annette von Drygalski, MD, FarmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, dhe Steven W. Pipe, MD10

1Universiteti i Kalifornisë San Diego, La Jolla, CA, SHBA

2Universiteti i Kalifornisë Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Itali

4Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, SHBA

5Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, Portland, SHBA

6Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë

7Spitali Universitar Frankfurt, Gjermani

8Spitali i Fëmijëve Phoenix, Phoenix, SHBA

9uniQure Inc, Lexington, MA, SHBA

10Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI, SHBA

Pikat kryesore të të dhënave

Aktiviteti FIX Pas infuzionit vektor AAV5-Padova hFIX

Pas infuzionit prej 2x1013 gc / kg, pika kryesore e aktivitetit FIX ≥ 5% në 6 javë pas infuzionit u arrit në të 3 pjesëmarrësit. Aktiviteti mesatar i FIX në 2 vjet ishte 44.2%, dhe aktiviteti FIX ishte i qëndrueshëm nga viti 1 në vitin 2.

Gjakderdhje pas infuzionit vektorial AAV5-Padova hFIX

Gjatë 2 viteve, 2 nga 3 pjesëmarrësit nuk kishin gjakderdhje ose përdorim të koncentratit FIX. Pjesëmarrësi i tretë përdori gjithsej 2 infuzione të terapisë zëvendësuese FIX (1 gjakderdhje e dyshuar dhe 1 konfirmuar gjakderdhje) në raste të veçanta (me përjashtim të operacionit). Të gjithë pjesëmarrësit qëndrojnë pa profilaksi 2 vjet pas infuzionit.

PTRMBAJTJA E LIDHUR