Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve
Pikat kryesore nga Takimi Vjetor i ASGCT 23

Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Mbretëria e Bashkuar

2Kolegji Universitar Londër, Londër, Mbretëria e Bashkuar

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Mbretëria e Bashkuar

Pikat kryesore të të dhënave

Deri në 70% të pacientëve me hemofili mund të shprehin antitrupa që parandalojnë trajtimin me vektorë AAV për terapi gjen. Ky studim tregon që plazmafereza e filtrimit të dyfishtë (DFPP) mund të përdoret për të zvogëluar titujt e antitrupave neutralizues AAVS3 (NAb) për tu përafruar me kriteret e pranueshmërisë së gjykimit.

Rezultatet nga pacientët me ose pa cikël të njëpasnjëshëm të DFPP duke përdorur një analizë të ndritshme të pengimit të transduksionit të luciferazës (BL-TIA). Ciklet e njëpasnjëshme ishin më efektive sesa ciklet jo të njëpasnjëshme në zvogëlimin e titujve të Nab. Analiza e regresionit parashikoi që 5 cikle do të zvogëlojnë titullin fillestar AAVS3 NAb me 94%, gjë që do të mundësonte trajtimin e 60% të pacientëve.

PTRMBAJTJA E LIDHUR