Përdorimi i Regjistrit të Federatës Botërore të Terapisë Gjenetike të Hemofilisë për ndjekjen afatgjatë të pacientëve me hemofili të trajtuar me terapi gjenetike
Pikat kryesore nga Kongresi Botëror i WFH 2022

Përdorimi i Regjistrit të Federatës Botërore të Terapisë Gjenetike të Hemofilisë për ndjekjen afatgjatë të pacientëve me hemofili të trajtuar me terapi gjenetike

Prezantuar nga: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Naccache Mayss2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Universiteti i Uashingtonit, Seattle, Shtetet e Bashkuara
2Federata Botërore e Hemofilisë, Montreal, Kanada
3Shoqëria Ndërkombëtare për Trombozën dhe Hemostazën, Carrboro, Shtetet e Bashkuara
4Spitali i Fëmijëve i Filadelfias, Filadelfia, Shtetet e Bashkuara
5Departamenti i Metodave të Kërkimit Shëndetësor, Evidenca dhe Ndikimi, Universiteti McMaster, Hamilton, Kanada
6Klinika Mjekësore 2/Instituti i Mjekësisë Transfuzione Spitali Universitar Frankfurt, Gjermani
7Konsorciumi Evropian i Hemofilisë, Belgjikë
8Università degli Studi di Milano, Itali
9Departamentet e Pediatrisë dhe Patologjisë, Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara
10Rrjeti Amerikan i Trombozës dhe Hemostazës, Rochester, Shtetet e Bashkuara
11Instituti për Avancimin e Politikave Ltd., dhe Departamenti i Metodave të Kërkimit Shëndetësor, Provave dhe Ndikimit, Universiteti McMaster, Uashington, Distrikti i Kolumbisë
12Fondacioni Kombëtar i Hemofilisë, Nju Jork, Shtetet e Bashkuara
13Universiteti i Witwatersrand, Afrika e Jugut

Pikat kryesore të të dhënave

Zbatimi i WFH GTR

Regjistri i terapisë gjenetike WFH (GTR) është një regjistër prospektiv, vëzhgues dhe gjatësor me një qëllim të përgjithshëm mbledhjen e të dhënave për të gjithë pacientët që marrin terapi gjenetike për hemofilinë, si në provat klinike ashtu edhe në një fazë pas marketingut nëse dhe kur miratohet. Këto janë objektivat parësorë dhe dytësorë të regjistrit.

Objektivat e WFH GTR

Për të zbatuar GTR, WFH po u drejtohet qendrave individuale të trajtimit të hemofilisë (HTC), duke filluar me ato të përfshira në provat klinike të terapisë gjenetike të hemofilisë. Regjistrave kombëtarë të hemofilisë do t'u kërkohet gjithashtu të kontribuojnë. WFH po punon gjithashtu me industrinë për të zhvilluar një proces për marrjen e të dhënave nga provat klinike të përfunduara.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore