Përdorimi i Regjistrit të Federatës Botërore të Terapisë Gjenetike të Hemofilisë për ndjekjen afatgjatë të pacientëve me hemofili të trajtuar me terapi gjenetike

Pikat kryesore nga Kongresi Botëror i WFH 2022

Përdorimi i Regjistrit të Federatës Botërore të Terapisë Gjenetike të Hemofilisë për ndjekjen afatgjatë të pacientëve me hemofili të trajtuar me terapi gjenetike

Prezantuar nga: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Naccache Mayss², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Universiteti i Uashingtonit, Seattle, Shtetet e Bashkuara
²Federata Botërore e Hemofilisë, Montreal, Kanada
³Shoqëria Ndërkombëtare për Trombozën dhe Hemostazën, Carrboro, Shtetet e Bashkuara
⁴Spitali i Fëmijëve i Filadelfias, Filadelfia, Shtetet e Bashkuara
⁵Departamenti i Metodave të Kërkimit Shëndetësor, Evidenca dhe Ndikimi, Universiteti McMaster, Hamilton, Kanada
⁶Klinika Mjekësore 2/Instituti i Mjekësisë Transfuzione Spitali Universitar Frankfurt, Gjermani
⁷Konsorciumi Evropian i Hemofilisë, Belgjikë
⁸Università degli Studi di Milano, Itali
⁹Departamentet e Pediatrisë dhe Patologjisë, Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara
¹⁰Rrjeti Amerikan i Trombozës dhe Hemostazës, Rochester, Shtetet e Bashkuara
¹¹Instituti për Avancimin e Politikave Ltd., dhe Departamenti i Metodave të Kërkimit Shëndetësor, Provave dhe Ndikimit, Universiteti McMaster, Uashington, Distrikti i Kolumbisë
¹²Fondacioni Kombëtar i Hemofilisë, Nju Jork, Shtetet e Bashkuara
¹³Universiteti i Witwatersrand, Afrika e Jugut

Regjistri i terapisë gjenetike WFH (GTR) është një regjistër prospektiv, vëzhgues dhe gjatësor me një qëllim të përgjithshëm mbledhjen e të dhënave për të gjithë pacientët që marrin terapi gjenetike për hemofilinë, si në provat klinike ashtu edhe në një fazë pas marketingut nëse dhe kur miratohet. Këto janë objektivat parësorë dhe dytësorë të regjistrit.

Për të zbatuar GTR, WFH po u drejtohet qendrave individuale të trajtimit të hemofilisë (HTC), duke filluar me ato të përfshira në provat klinike të terapisë gjenetike të hemofilisë. Regjistrave kombëtarë të hemofilisë do t'u kërkohet gjithashtu të kontribuojnë. WFH po punon gjithashtu me industrinë për të zhvilluar një proces për marrjen e të dhënave nga provat klinike të përfunduara.