AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet
Pikat kryesore nga Kongresi i 14-të Vjetor i EAHAD

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, dhe Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë

2Universiteti Medical Center Groningen, Groningen, Hollandë

3Universiteti Amsterdam Medical Center, Amsterdam, Hollandë

4Rigsh Hospitalet, Kopenhagë, Danimarkë

5Vivantes Klinikum, Berlin, Gjermani

6Van Creveldkliniek, Qendra Mjekësore Universitare Utrecht, Universiteti Utrecht, Utrecht, Hollandë

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Itali

8Instituti Frankfurt, Shërbimi i Gjakut të Kryqit të Kuq Gjerman Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Gjermani

9Instituti Frankfurt, Shërbimi i Gjakut të Kryqit të Kuq Gjerman Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Gjermani

10Universiteti i Uashingtonit, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani

Pikat kryesore të të dhënave

Aktiviteti FIX i qëndrueshëm gjatë 4.5–5 vjet në 2 grupe të dozave
AMT-060 u administrua në doza 5x1012 gc / kg (grupi 1, N = 5) dhe 2x1013 gc / kg (grupi 2, n = 5). Gjatë 5 viteve (grupi 1) dhe 4.5 viteve (grupit 2) të ndjekjes, aktiviteti mesatar endogjen i FIX ishte 5.2% (95% CI 2.0-8.4) në grupin 1 dhe 7.4% (95% CI 4.2-10.6) në grup 2. Aktiviteti FIX ishte i varur nga doza dhe i qëndrueshëm gjatë periudhës së ndjekjes për të dy grupet. Vlerat në kllapa paraqesin aktivitetin mesatar të FIX-it me kalimin e kohës. Janë përfshirë vetëm vlerat të paktën 10 ditë pas administrimit të fundit të koncentratit FIX.
Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhje dhe Përdorimi i Vlerësuar i FIX

* Profilaksia u zvogëlua dhe u ndërpre për 12 javë nëse aktiviteti FIX mbahej në ≥ 2%; * Të dhënat e grupit 2 për vitin 5 përfaqësojnë 6 muaj. FIKS, faktori IX

Në të dy grupet e dozave, terapia zëvendësuese mesatare ABR dhe FIX ra ndjeshëm gjatë vitit të parë pas infuzionit dhe mbeti e ulët për vitet pasuese. Në grupin 1, përdorimi i FIX u zvogëlua me 84% dhe ABR me 55% në 5 vjet në krahasim me nivelet e para trajtimit. Për grupin 2, përdorimi i FIX dhe ABR u zvogëluan të dy me ~ 100% në 4.5 vjet pas infuzionit.

PTRMBAJTJA E LIDHUR