Synimi i Endotelit Sinusoial
Pikat kryesore nga seminari i 16-të i NHF mbi teknologjitë e reja dhe transferimin e gjeneve për hemofilinë

Synimi i Endotelit Sinusoial

Antonia Follenzi, MD, PhD
Universiteti i Piemonte Orientale
Novara, Itali

Pikat kryesore të të dhënave

Promotori pF8 drejton shprehjen GFP në LSEC

Promotori natyror FVIII, pF8, nxit shprehjen e GFP në qelizat endoteliale sinusoidale të mëlçisë (LSECs). Analiza e imunofluoreshencës së mëlçisë së minjve të hemofilisë A (HA) C57BL/6, 1 dhe 6 muaj pas injektimit të vektorit lentiviral LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenilindol; GFP, proteina fluoreshente jeshile; Lyve-1, receptori endotelial i enëve limfatike 1, një shënues për LSECs)

Niveli FVIII i korrigjuar LV-pF8-FVIII në minjtë B6/129-HA është i varur nga Treg

Për të përmbledhur këtë seri studimesh, imunosupresioni me reduktim minimal të qelizave Treg është optimale për të siguruar tolerancën imune të ndërmjetësuar nga mëlçia ndaj shprehjes së transgjenit FIX. Në NHP, trajtimi paraprak me MMF dhe rapamicinë, i ndjekur nga administrimi i vonuar i rATG ishte në gjendje të siguronte tolerancë të qëndrueshme imune, ndërsa rATG ose daclizumab të administruara në kohën e infuzionit të vektorit nuk ishte.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore