Korrigjimi i qëndrueshëm hemostatik dhe cilësia e përmirësuar e jetës në lidhje me hemofilinë: Analiza përfundimtare nga prova kryesore e fazës 3 HOPE-B e Etranacogene Dezaparvovec
Pikat kryesore nga Takimi i 25-të Vjetor i ASGCT

Korrigjimi i qëndrueshëm hemostatik dhe cilësia e përmirësuar e jetës në lidhje me hemofilinë: Analiza përfundimtare nga prova kryesore e fazës 3 HOPE-B e Etranacogene Dezaparvovec

Prezantuar nga: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Shtetet e Bashkuara

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Qendra Mjekësore Universitare, Roterdam, Holandë
3Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, Portland, OR
4Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, NC
5Qendra për Çrregullime dhe Koagulim të Gjakderdhjes, Spitali Universitar Careggi, Firence, Itali
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Mbreti i Prusisë, PA
8Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani

Pikat kryesore të të dhënave

Aktivitet i qëndrueshëm FIX deri në 18 muaj

Aktiviteti FIX me një fazë për pacientët mesatarisht të rëndë (N=10) dhe të rëndë (N=44) të injektuar me etranakogjen dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX) në një dozë prej 2x1013 gc/kg në provën e fazës 3 HOPE-B. Kjo analizë përfshiu pacientë me dhe pa antitrupa neutralizues AAV5 (NAbs).

Aktivitet i ngjashëm FIX (%) për subjektet me dhe pa NAbs paraekzistuese në AAV5

Aktiviteti FIX me një gjendje në fillim dhe në 18 muaj pas infuzionit për pacientët me dhe pa NAB AAV5 para-ekzistuese. Me antitrupa u përcaktua se kishte një titër më të madh se kufiri i zbulimit (LOD). Pa antitrupa u përkufizua se kishte një titër më të vogël ose të barabartë me LOD.

Profili i qëndrueshëm i sigurisë

Profili i sigurisë për etranakogjenin dezaparvovec në 18 muaj ishte në përputhje me të dhënat e paraqitura më parë. Ngjarjet anësore më të shpeshta të lidhura me trajtimin (TRAE) që ndodhin në më shumë se 10% të pacientëve ishin rritja e ALT (17%), dhimbje koke (15%), sëmundje të ngjashme me gripin (13%) dhe reaksione të lidhura me infuzionin (13% ).

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore