Promotori Stabilin-2 modulon reagimin imunitar ndaj FVIII pas shpërndarjes së vektorit lentiviral në minjtë hemofilikë
Pikat kryesore nga Takimi i 25-të Vjetor i ASGCT

Promotori Stabilin-2 modulon reagimin imunitar ndaj FVIII pas shpërndarjes së vektorit lentiviral në minjtë hemofilikë

Prezantuar nga: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Itali

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Departamenti i Shkencave Shëndetësore, Universiteti i Piemonte Orientale, Novara, Itali
2Departamenti i Shkencave Shëndetësore, Shkolla e Mjekësisë Mount Sinai, Nju Jork, Nju Jork

Pikat kryesore të të dhënave

Stablin-2 (STAB2) Promovuesi Drejton Shprehjen në LSEC

STAB2 është një receptor pastrues i përfshirë në pastrimin e hialuronanit dhe kompleksit vWF-FVIII. Receptori shprehet kryesisht brenda mëlçisë nga qelizat endoteliale sinusoidale të mëlçisë (LSECs). Promotori STAB2 u përdor për të drejtuar shprehjen e GFP në LSEC pas shpërndarjes lentivirale (LV). Injektimi i vektorëve LV.STAB2-GFP/FVIII në minjtë BALB/c imun-reaktive tregoi shënjestrim endotelial dhe mirëmbajtje afatgjatë të shprehjes së transgjenit në krahasim me përdorimin e PGK, një promotor i kudondodhur për të cilin shprehja u pastrua brenda 2 javësh në injektim. minjtë.

Promotori STAB2 Drejton Shprehjen e LV.pSTAB2.FVIII në minjtë e hemofilisë A

Aktiviteti i promotorit STAB2 u vlerësua më tej in vivo duke injektuar transgjenin FVIII që mbart LV në disa shtame të minjve hemofilë, i ndjekur nga vlerësimi i aktivitetit të FVIII dhe neutralizimi i formimit të antitrupave. Siç tregohet këtu, shpërndarja LV e transgjenit FVIII, e drejtuar nga promotori STAB2, çoi në shprehjen e FVIII kryesisht në LSEC (paneli i majtë) pa antitrupa neutralizues (paneli djathtas) deri në një vit.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore