Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII
Pikat kryesore nga Takimi Vjetor i ASGCT 23

Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII

Steven Tipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI

2Departamenti i Hematologjisë Universitare, Infermari Royal Manchester, Manchester, Mbretëria e Bashkuar

3Departamenti i Mjekësisë, Universiteti i Wisconsin-Madison, Madison, WI

4Spitali Kombëtar i Specializuar për trajtimin aktiv të sëmundjeve hematologjike, Sofje, Bullgari

5Bayer, Basel, Zvicër

Pikat kryesore të të dhënave

Kriteret e përfshirjes dhe regjimi i dozimit përshkallëzues për fazën 1/2 të sigurisë së etiketave të hapura dhe studimin e dozimit-gjetjes për vektorin kapsid AAVhu37 në hemofila të rëndë A. Të dy pacientët janë regjistruar në grupet 1, 2, dhe 3. Rezultatet për 2 grupet e para ishin në dispozicion për këtë prezantim. (PTP, pacientë të trajtuar më parë; ED, ditë ekspozimi; GC, kopje gjenesh)

Rezultatet e aktivitetit FVIII për 2 pacientët në grupin 1 treguan shprehje të qëndrueshme të FVIII në të dy pacientët për> 12 muaj. Në këtë dozë më të ulët, 1 pacient (paneli i djathtë) arriti nivele klinikisht me kuptim të FVIII duke rezultuar në një zvogëlim të numrit të gjakderdhjeve mbi 12 muaj nga 99 në 4.

Rezultatet e aktivitetit FVIII për 2 pacientët në grupin 2 kanë treguar shprehje të qëndrueshme të FVIII për> 6 muaj. Në këtë dozë tjetër më të lartë, të dy pacientët arritën nivele klinikisht të kuptueshme të FVIII; 1 pacient (paneli i djathtë) ka qenë pa gjakderdhje dhe pa trajtim për 7 muaj.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore