Rezultatet nga B-LIEVE, një studim i konfirmimit të dozës së fazës 1/2 i terapisë gjenetike AAV FLT180a në pacientët me hemofili B
Pikat kryesore nga Kongresi i 30-të i ISTH

Rezultatet nga B-LIEVE, një studim i konfirmimit të dozës së fazës 1/2 i terapisë gjenetike AAV FLT180a në pacientët me hemofili B

Prezantuar nga: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, California, Shtetet e Bashkuara të Amerikës

G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Spitali i Fëmijëve Los Anxhelos, Universiteti i Kalifornisë Jugore Shkolla e Mjekësisë Keck, Los Anxhelos, CA, SHBA, Los Anxhelos, Kaliforni, Shtetet e Bashkuara
2Royal Free Hospital, Londër, Angli, Mbretëria e Bashkuar
3Freeline, Stevenage, Anglia, Mbretëria e Bashkuar

 

Pikat kryesore të të dhënave

FIX Nivelet

FIX nivelet për 3 pacientët e parë me hemofili B të dozuar me terapi gjenike AAV FLT180a në studimin B-LIEVE të fazës 1/2. Vlerat FIX janë nga një analizë me një fazë në një laborator qendror; Vija horizontale e ndërprerë është kufiri i poshtëm i shprehjes normale FIX (50 IU/dL). Që nga data 23 maj 2022, shkurtimi i të dhënave, nivelet FIX ishin 93, 92 dhe 80 në ditën e studimit 77, 56 dhe 36 për pacientët 1, 2 dhe 3, respektivisht.

FIX dhe Nivelet shoqëruese ALT

FIX (e kuqe) dhe ALT (e verdhë) nivelet për 3 pacientët e dozuar me FLT180a në studimin B-LIEVE. Tre javë pas infuzionit të FLT180a, pacientët filluan një kurs të zvogëlimit të kortikosteroideve orale dhe një kurs të shkurtër të takrolimusit oral si profilaksë për të minimizuar përgjigjet imune të lidhura me vektorët. Vijat vertikale me pika janë infuzione profilaktike ekzogjene FIX të marra në ditët pas infuzionit të FLT180a.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore