Marrëdhënia midis FVIII të prodhuar nga Transgjeni dhe Shkalla e Gjakderdhjes 2 vjet pas Transferimit të Gjenit me Valoctocogene Roxaparvovec: Rezultatet nga Gener8-1
Pikat kryesore nga Kongresi i 30-të i ISTH

Marrëdhënia midis FVIII të prodhuar nga Transgjeni dhe Shkalla e Gjakderdhjes 2 vjet pas Transferimit të Gjenit me Valoctocogene Roxaparvovec: Rezultatet nga Gener8-1

Prezantuar nga: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Fakulteti i Shkencave Shëndetësore-Universiteti i Witwatersrand dhe Shërbimi Kombëtar i Laboratorit Shëndetësor, Johannesburg, Afrika e Jugut

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Tub19

1Universiteti i Witwatersrand, Shërbimi Kombëtar i Laboratorit Shëndetësor dhe Qendra e Kujdesit Gjithëpërfshirës të Hemofilisë, Spitali Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Johannesburg, Gauteng, Afrika e Jugut
2APHM, Departamenti i Onkologjisë së Hematologjisë Pediatrike, Spitali i Fëmijëve La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Francë
3Divizioni i Hematologjisë, Departamenti i Mjekësisë së Brendshme, Spitali Universitar Kombëtar i Tajvanit, Taipei, Keelung, Tajvan (Republika e Kinës)
4Divizioni Mbarëkombëtar i Spitalit të Fëmijëve i Hematologjisë, Onkologjisë dhe Transplantit të palcës së eshtrave dhe Kolegji Shtetëror i Mjekësisë Universitare Ohio, Columbus, Ohio, Shtetet e Bashkuara
5Divizioni i Hematologjisë/Onkologjisë, Departamenti i Mjekësisë, Universiteti i Kalifornisë San Diego, San Diego, Kaliforni, Shtetet e Bashkuara
6Shkolla e Mjekësisë e Universitetit të Indianës, Qendra për Kërkime Pediatrike IUPUI-Wells dhe Instituti i Imunologjisë dhe Terapisë Eksperimentale Hirszfeld, Indianapolis, Indiana, Shtetet e Bashkuara
7Qendra mjekësore Sheba dhe Universiteti i Tel Avivit, Tel Aviv, Tel Aviv, Izrael
8Qendra për Hematologji, Imperial College Londër, Londër, Angli, Mbretëria e Bashkuar
9Universiteti i Kalifornisë San Francisko, San Francisko, Kaliforni, Shtetet e Bashkuara
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londër, Angli, Mbretëria e Bashkuar
11Qendra e Hemofilisë në Queensland, Royal Brisbane and Women's Hospital dhe Universiteti i Queensland, Brisbane, Queensland, Australi
12Instituti i Hematologjisë Eksperimentale dhe Mjekësisë Transfuzive dhe Qendra për Sëmundjet e Rralla, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Gjermani
13Hemocentro UNICAMP, Departamenti i Mjekësisë së Brendshme, Shkolla e Shkencave Mjekësore, Universiteti i Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Qendra e Hemofilisë dhe Trombozës dhe Fondazione Luigi Villa, dhe Departamenti i Patofiziologjisë dhe Transplantimit, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardia, Itali
15Qendra Ortopedike e Trajtimit të Hemofilisë, Los Anxhelos, Kaliforni, Shtetet e Bashkuara
16Qendra për çrregullimet e gjakderdhjes dhe koagulimit, Universiteti i Minesotës, Minneapolis, Minesota, Shtetet e Bashkuara
17Trusti i Fondacionit Kombëtar të Shërbimit Shëndetësor të Spitaleve Universitare të Oksfordit, Universiteti i Oksfordit dhe Qendra Kërkimore Biomjekësore e Institutit Kombëtar të Oksfordit për Kërkime Shëndetësore, Oksford, Angli, Mbretëria e Bashkuar
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kaliforni, Shtetet e Bashkuara

19Departamentet e Pediatrisë dhe Patologjisë, Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Michigan, Shtetet e Bashkuara

Pikat kryesore të të dhënave

Valoctocogene Roxaparvovec Përmbledhje e Sigurisë për Vitin 2
Shkalla vjetore e gjakderdhjes së trajtuar/Përdorimi i FVIII

Rezultatet nga studimi i fazës 3 GENer8-1 në pacientët me hemofili A të trajtuar me valoktokogjen roxaparvovec tregojnë një reduktim të vazhdueshëm në gjakderdhjet e trajtuara/vit dhe përdorimin vjetor të FVIII nga viti 1 në vitin 2 krahasuar me nivelin fillestar. Vlerat bazë ishin nga periudha e ardhshme e mbledhjes së të dhënave 6-mujore në studimin jo-ndërhyrës BMN 270-902.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore