Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A
Pikat kryesore nga Kongresi Virtual ISTH 2020

Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A

L. Xhorxh1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Lartë6

1Spitali i Fëmijëve i Filadelfia, Filadelfia, Shtetet e Bashkuara

2Shkolla e Mjekësisë Perelman në Universitetin e Pensilvania, Filadelfia, Shtetet e Bashkuara

3Universiteti Shtetëror i Pensilvanisë Milton S. Hershey Qendra Mjekësore, Hershey, Shtetet e Bashkuara

4Qendra Mjekësore e Universitetit të Pittsburgh dhe Qendra Hemofili e Pensilvania Perëndimore, Departamenti i Mjekësisë, Pittsburgh, Shtetet e Bashkuara

5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Shtetet e Bashkuara

6Spark Therapeutics, Philadelphia, Shtetet e Bashkuara

Pikat kryesore të të dhënave

Faza 1/2 gjyqi e krijuar për SPK-8011 përfshin pacientë të infuzuar me 1 nga 3 doza vektoriale: 5x1011 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3), dhe 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Pacientët e pranueshëm ishin meshkuj të rritur me hemofili të moderuar (n = 1) deri të rëndë (n = 13) A (FVIII: C ≤ 2%), nivele të ulta deri të padetektueshme të antitrupave neutralizues ndaj kapsidit LK03 dhe ekspozim ndaj faktorit për> 150 ditë me nuk ka histori të frenuesve. Pacientët u ndoqën nga afër për 1 vit, me ndjekjen afatgjatë të planifikuar për deri në 4 vjet.

Nga 14 pacientët e injektuar me SPK-8011, 2 pacientë të injektuar me dozën më të lartë (2e12) nuk kanë mbajtur shprehje të qëndrueshme të FVIII. 12 pacientët me shprehje të qëndrueshme demonstruan një zvogëlim të 91% të ngjarjeve të gjakderdhjes dhe një zvogëlim të 96% në përdorimin e faktorëve (nuk tregohet).

Bazuar në analizën me një fazë, shprehja e FVIII për pacientët në grup me dozë të ulët (5e11, pjesëmarrësit 1 dhe 2 në grafik) dhe grup me dozë të mesme (1e12, pjesëmarrësit 3-5 në grafik) ishin midis 5% dhe 25% për gjatë - zgjatje të vazhdueshme nga 2 deri në 3.3 vjet.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore