Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A
Pikat kryesore nga Kongresi Virtual ISTH 2020

Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A

L. Xhorxh1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Lartë6

1Spitali i Fëmijëve i Filadelfia, Filadelfia, Shtetet e Bashkuara

2Shkolla e Mjekësisë Perelman në Universitetin e Pensilvania, Filadelfia, Shtetet e Bashkuara

3Universiteti Shtetëror i Pensilvanisë Milton S. Hershey Qendra Mjekësore, Hershey, Shtetet e Bashkuara

4Qendra Mjekësore e Universitetit të Pittsburgh dhe Qendra Hemofili e Pensilvania Perëndimore, Departamenti i Mjekësisë, Pittsburgh, Shtetet e Bashkuara

5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Shtetet e Bashkuara

6Spark Therapeutics, Philadelphia, Shtetet e Bashkuara

Pikat kryesore të të dhënave

Faza 1/2 gjyqi e krijuar për SPK-8011 përfshin pacientë të infuzuar me 1 nga 3 doza vektoriale: 5x1011 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3), dhe 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Pacientët e pranueshëm ishin meshkuj të rritur me hemofili të moderuar (n = 1) deri të rëndë (n = 13) A (FVIII: C ≤ 2%), nivele të ulta deri të padetektueshme të antitrupave neutralizues ndaj kapsidit LK03 dhe ekspozim ndaj faktorit për> 150 ditë me nuk ka histori të frenuesve. Pacientët u ndoqën nga afër për 1 vit, me ndjekjen afatgjatë të planifikuar për deri në 4 vjet.

Nga 14 pacientët e injektuar me SPK-8011, 2 pacientë të injektuar me dozën më të lartë (2e12) nuk kanë mbajtur shprehje të qëndrueshme të FVIII. 12 pacientët me shprehje të qëndrueshme demonstruan një zvogëlim të 91% të ngjarjeve të gjakderdhjes dhe një zvogëlim të 96% në përdorimin e faktorëve (nuk tregohet).

Bazuar në analizën me një fazë, shprehja e FVIII për pacientët në grup me dozë të ulët (5e11, pjesëmarrësit 1 dhe 2 në grafik) dhe grup me dozë të mesme (1e12, pjesëmarrësit 3-5 në grafik) ishin midis 5% dhe 25% për gjatë - zgjatje të vazhdueshme nga 2 deri në 3.3 vjet.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore