Albanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Pikat kryesore nga Kongresi i 15-të Vjetor i EAHAD
Përzgjedhja e dozës dhe dizajni i studimit për B-LIEVE, Një provë klinike e konfirmimit të dozës 1/2 e terapisë gjenetike FLT180A për pacientët me hemofili B
G.Young1,P.Chowdary, 2,3, S.Barton4, A.Long4
1Spitali i Fëmijëve në Los Anxhelos, Universiteti i Kalifornisë Jugore Shkolla e Mjekësisë Keck, Los Anxhelos, Kaliforni, Shtetet e Bashkuara;2 Qendra e Hemofilisë dhe Trombozës Katharine Dormandy, Royal Free Hospital;3 University College London, Mbretëria e Bashkuar;4 Freeline, Stevenage, Mbretëria e Bashkuar
Pikat kryesore të të dhënave
Studimi B-LIEVE është një studim i fazës 1/2 i FLT180a të prodhuar komercialisht i krijuar për të konfirmuar një dozë të synuar për një studim të fazës 3. Doza fillestare për B-LIEVE u bazua në rezultatet nga prova B-AMAZE, e cila tregoi se nivelet FIX në ditën e 21 pas infuzionit ishin shumë parashikuese të niveleve FIX në ditën 182 (java 26). Një Emax Modeli dozë-përgjigje tregoi se një dozë prej 7.7 x 1011 vg/kg duhet të prodhojë një nivel mesatar FIX prej 67% të normales në ditën 21 që korrespondon me një nivel mesatar FIX prej 115% të normales në ditën 182.
Dizajni i studimit adaptiv për B-LIEVE përfshin një dozë fillestare FLT180a prej 7.7 x 1011 vg/kg në 3 pjesëmarrës. Doza fillestare do të rregullohet në grupet pasuese me 3 pjesëmarrës, secili bazuar në nivelet e FIX të ditës 21 në grupin e mëparshëm. Deri në 9 pjesëmarrës (3 grupe) do të regjistrohen me një periudhë ndjekjeje 52-javore për të konfirmuar një dozë për një studim të fazës 3.
PTRMBAJTJA E LIDHUR
