Tejkalimi i imunitetit para-ekzistues anti-AAV për të arritur transferimin e sigurt dhe efikas të gjeneve në mjediset klinike
Pikat kryesore nga Kongresi i 28-të Vjetor i ESGCT

Tejkalimi i imunitetit paraekzistues Anti-AAV për të arritur një transferim të sigurt dhe efikas të gjeneve në mjedise klinike.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Pikat kryesore të të dhënave

Tejkalimi i imunitetit para-ekzistues anti-AAV për të arritur transferimin e sigurt dhe efikas të gjeneve në mjediset klinike

(A) Efikasiteti i shprehjes transgjenike duke përdorur vektorët AAV mund të reduktohet për shkak të imunitetit të lindur. (B) Në këtë provë të studimit të konceptit që përfshin primatët jo-njerëzor me antitrupa anti-AAV, u përdor imlifidaza e endopeptiduar (IdeS) për të përcaktuar nëse degradimi i IgG qarkullues mund të përmirësonte shprehjen e hFIX të ndërmjetësuar nga AAV.

Efikasiteti i përmirësuar i terapisë gjenetike në primatin seropozitiv jo-njerëzor me IdeS

Në primatët jo-njerëzor të trajtuar me AAV8 që përmban FIX, shprehja e hFIX në plazmë ishte dukshëm më e lartë në një kafshë të trajtuar me IdeS krahasuar me një pa trajtim me IdeS. Këto rezultate sugjerojnë se degradimi sistemik i IgG mund të lejojë terapinë gjenetike me vektorë AAV në pacientët seropozitiv me hemofili, si dhe riadministrimin në pacientët e trajtuar më parë me shprehje në rënie të faktorit.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore