Albanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Pikat kryesore nga Kongresi i 28-të Vjetor i ESGCT
Tejkalimi i imunitetit paraekzistues Anti-AAV për të arritur një transferim të sigurt dhe efikas të gjeneve në mjedise klinike.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Pikat kryesore të të dhënave
- Tejkalimi i imunitetit paraekzistues Anti-AAV
- Efikasiteti i përmirësuar i terapisë gjenetike në primatin seropozitiv jo-njerëzor me IdeS
(A) Efikasiteti i shprehjes transgjenike duke përdorur vektorët AAV mund të reduktohet për shkak të imunitetit të lindur. (B) Në këtë provë të studimit të konceptit që përfshin primatët jo-njerëzor me antitrupa anti-AAV, u përdor imlifidaza e endopeptiduar (IdeS) për të përcaktuar nëse degradimi i IgG qarkullues mund të përmirësonte shprehjen e hFIX të ndërmjetësuar nga AAV.
Në primatët jo-njerëzor të trajtuar me AAV8 që përmban FIX, shprehja e hFIX në plazmë ishte dukshëm më e lartë në një kafshë të trajtuar me IdeS krahasuar me një pa trajtim me IdeS. Këto rezultate sugjerojnë se degradimi sistemik i IgG mund të lejojë terapinë gjenetike me vektorë AAV në pacientët seropozitiv me hemofili, si dhe riadministrimin në pacientët e trajtuar më parë me shprehje në rënie të faktorit.
PTRMBAJTJA E LIDHUR
