Aktiviteti terapeutik i hFIX Arritet pas një trajtimi të vetëm AAV5-hFIX në pacientët me hemofili B dhe NHP me NAB para-ekzistuese Anti-AAV5
Hiperaktiviteti i Factor IX Padua (R338L) varet nga Aktiviteti i Kofaktorit të Faktorit VIIIa
Ndikimi i imunitetit para-ekzistues në farmakodinamikën jo klinike të terapisë gjenetike bazuar në AAV5
ISTH shpall shpalljen e iniciativës së re globale të arsimit në terapinë e gjeneve për hemofili