Si të diskutojmë terapinë e gjeneve për hemofili? Një perspektivë e pacientit dhe mjekut

Si të diskutojmë terapinë e gjeneve për hemofili? Një perspektivë e pacientit dhe mjekut

hemofili (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Edhe pse gjenet terapia mund të revolucionarizojë trajtimin për njerëzit me hemofili, duke zvogëluar rrezikun e tyre nga gjakderdhja ndërsa zvogëloni ose shfuqizoni nevojën për administrim të faktorëve ekzogjenë, studiuesit thonë se është e rëndësishme që si mjekët ashtu edhe pacientët të kenë burime informacioni të qartë dhe të besueshëm në mënyrë që të diskutojnë të dy rreziqet dhe përfitimet e trajtimit. Hulumtimet që përfshijnë terapinë e gjeneve të ndërmjetësuar nga adeno-viral (AAV) të lidhura me virusin kanë treguar përmirësim në nivelet e faktorëve endogjenë gjatë periudhave të qëndrueshme, ulje të ndjeshme në normat e vjetra të gjakderdhjes, përdorim më të ulët të faktorëve ekzogjenë dhe një profil pozitiv të sigurisë. Sidoqoftë, është e rëndësishme që mjekët të theksojnë se kërkimet janë duke vazhduar, dhe boshllëqet e provave mbeten, siç janë profilet afatgjata të sigurisë. Për më tepër, grupet kryesore të pacientëve, përfshirë fëmijët dhe adoleshentët, ata me mosfunksionim të mëlçisë ose veshkave, dhe ato me një histori paraprake të frenuesit faktor ose antitrupa neutralizues para-ekzistues AAV - mund të përjashtoheshin nën kriteret e pranueshmërisë për provat e terapisë gjen.

Link i Faqes