Monitorimi i vendeve të integrimit të vektorëve në qasjet e terapisë gjenetike In Vivo nga Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing
Pikat kryesore nga Kongresi i 28-të Vjetor i ESGCT

Monitorimi i vendeve të integrimit të vektorëve në qasjet e terapisë gjenetike In Vivo nga Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

D Cesana1, Një Kalabri1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Një Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Një Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Një Fischer2, M Cavazzana2, E Gjashtë2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Instituti Telethon San Raffaele për Terapinë Gjenetike (HSR-TIGET)

2Laboratori i Limfohematopoiezës Humane, INSERM, Francë

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francë

4Spitali i Fëmijëve Dr. von Hauner, LMU, Gjermani

5Departamenti i Mikrobiologjisë, UPenn, SHBA

Pikat kryesore të të dhënave

IS marrja nga ADN-ja pa qeliza e pastruar nga lëngjet e trupit

ADN-ja pa qeliza (cfDNA) lëshohet në gjak nga qelizat e organeve të ngurta të shëndetshme, të inflamuara ose të sëmura (si mëlçia ose timusi) që i nënshtrohen apoptozës ose nekrozës. Ndryshimet gjenetike në cfDNA të pastruar, duke përfshirë vendet e integrimit vektor-gjenomik (IS) nga qelizat e transduktuara, mund të zbulohen nga sekuenca e vendit të integrimit të biopsisë së lëngshme (LiBIS-seq).

Karakterizimi i Profilit të Integrimit të Lentivirusit (LV) në Qen Hemofilikë

Tre qen të rritur hemofile (O21, M57 dhe O59) morën një injeksion të vetëm të LV-ve që shprehin versione të ndryshme të FIX të koagulimit të qenit. Për çdo qen, cfDNA u pastrua nga serumi i gjakut i mbledhur në 7-8 pika të ndryshme kohore duke filluar nga 30 deri në 532 ditë pas injektimit. Ky grafik tregon madhësinë e vlerësuar të popullsisë së kloneve të qelizave të shënuara që kontribuojnë në IS-të e përbashkëta me kalimin e kohës te qentë M57 dhe O59.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore