Albanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Pikat kryesore nga Kongresi i 28-të Vjetor i ESGCT
Monitorimi i vendeve të integrimit të vektorëve në qasjet e terapisë gjenetike In Vivo nga Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing
D Cesana1, Një Kalabri1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Një Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Një Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Një Fischer2, M Cavazzana2, E Gjashtë2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1Instituti Telethon San Raffaele për Terapinë Gjenetike (HSR-TIGET)
2Laboratori i Limfohematopoiezës Humane, INSERM, Francë
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francë
4Spitali i Fëmijëve Dr. von Hauner, LMU, Gjermani
5Departamenti i Mikrobiologjisë, UPenn, SHBA
Pikat kryesore të të dhënave
- IS marrja nga ADN-ja pa qeliza e pastruar nga lëngjet e trupit
- Karakterizimi i Profilit të Integrimit të Lentivirusit (LV) në Qen Hemofilikë
ADN-ja pa qeliza (cfDNA) lëshohet në gjak nga qelizat e organeve të ngurta të shëndetshme, të inflamuara ose të sëmura (si mëlçia ose timusi) që i nënshtrohen apoptozës ose nekrozës. Ndryshimet gjenetike në cfDNA të pastruar, duke përfshirë vendet e integrimit vektor-gjenomik (IS) nga qelizat e transduktuara, mund të zbulohen nga sekuenca e vendit të integrimit të biopsisë së lëngshme (LiBIS-seq).
Tre qen të rritur hemofile (O21, M57 dhe O59) morën një injeksion të vetëm të LV-ve që shprehin versione të ndryshme të FIX të koagulimit të qenit. Për çdo qen, cfDNA u pastrua nga serumi i gjakut i mbledhur në 7-8 pika të ndryshme kohore duke filluar nga 30 deri në 532 ditë pas injektimit. Ky grafik tregon madhësinë e vlerësuar të popullsisë së kloneve të qelizave të shënuara që kontribuojnë në IS-të e përbashkëta me kalimin e kohës te qentë M57 dhe O59.
PTRMBAJTJA E LIDHUR
