Marrëdhënia ndërmjet Shprehjes endogjene, Transgjenike FVIII dhe Ngjarjeve të Gjakderdhjes pas Transferimit të Gjenit Valoktokogjen Roxaparvovec për Hemofilinë e Rëndë A: Një Analizë Post-Hoc e Gjykimit të Fazës 8 GENEr1-3
Pikat kryesore nga Takimi i 63-të Vjetor i ASH

Marrëdhënia ndërmjet Shprehjes endogjene, Transgjenike FVIII dhe Ngjarjeve të Gjakderdhjes pas Transferimit të Gjenit Valoktokogjen Roxaparvovec për Hemofilinë e Rëndë A: Një Analizë Post-Hoc e Gjykimit të Fazës 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, dhe Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Departamenti i Pediatrisë dhe Patologjisë, Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Departamenti i Mjekësisë së Brendshme, Shkolla e Shkencave Mjekësore, Universiteti i Campinas, Campinas, Brazil
3Qendra Kombëtare e Hemofilisë dhe Instituti i Kërkimeve Amalia Biron për trombozën dhe hemostazën, Qendra Mjekësore Sheba, Tel Hashomer, Universiteti i Tel Avivit, Tel Aviv, Izrael
4Qendra për Çrregullimet e gjakderdhjes dhe koagulimit, Qendra Mjekësore e Universitetit të Minesotës, Minneapolis, MN
5Universiteti i Queensland, Brisbane, QLD, Australi
6Qendra e Hemofilisë në Queensland, Shërbimet e Kujdesit për Kancerin, Royal Brisbane dhe Spitali i Grave, Brisbane, QLD, Australi
7Universiteti i Kalifornisë San Fransico, San Francisko, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londër, Mbretëria e Bashkuar
9Qendra për Hematologji, Departamenti i Mjekësisë, Imperial College London, Londër, Mbretëria e Bashkuar
10Qendra Ortopedike e Trajtimit të Hemofilisë, Los Angeles, CA
11Departamenti i Mjekësisë Molekulare, Instituti i Kërkimeve Scripps, La Jolla, CA
12Divizioni i Hematologjisë, Departamenti i Mjekësisë së Brendshme, Spitali Universitar Kombëtar i Tajvanit, Taipei, Tajvan
13Departamenti i Mjekësisë Radcliffe, Universiteti i Oksfordit, Oksford, Mbretëria e Bashkuar
14Trusti i Fondacionit Kombëtar të Shërbimit Shëndetësor të Spitaleve Universitare të Oksfordit, Oksford, Mbretëria e Bashkuar
15Instituti Kombëtar për Kërkimet Shëndetësore, Qendra Kërkimore Biomjekësore e Oksfordit, Oksford, Mbretëria e Bashkuar
16Qendra e Trajtimit të Hemofilisë, Spitali Mbarëkombëtar i Fëmijëve dhe Kolegji Shtetëror i Mjekësisë Universitare Ohio, Columbus, OH
17Qendra e Hemofilisë dhe Trombozës, Kampusi Mjekësor Anschutz i Universitetit të Kolorados, Aurora, CO
18Qendra e Kërkimit të Gjakut UNC, Universiteti i Karolinës së Veriut në Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Departamenti i Pediatrisë, Shkolla e Mjekësisë e Universitetit të Indianës, Qendra për Kërkime Pediatrike IUPUI-Wells, Indianapolis, IN
20Laboratori i Glikobiologjisë, Instituti Hirszfeld i Imunologjisë dhe Terapisë Eksperimentale, Wroclaw, Poloni
21Spitalet e Universitetit Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Mbretëria e Bashkuar
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Pikat kryesore të të dhënave

Faza 3 Projektimi i studimit GENER8-1

Rezultatet nga studimi i fazës 3 GENer8-1 u analizuan për lidhjen midis aktivitetit të FVIII të rrjedhur nga transgjeni dhe gjakderdhjeve. Nga numri i përgjithshëm i pjesëmarrësve në studim (N = 134), kjo analizë përfshinte një nëngrup pacientësh që përjetuan ≥ 1 gjakderdhje të trajtuar në periudhën pas tranzicionit, e cila filloi 1 muaj pas përfundimit të periudhës pas profilaksisë që pasoi. infuzion i transgjenit.

ABR në pjesëmarrësit me gjakderdhje të trajtuar pas tranzicionit (n = 22)

Nga 134 pjesëmarrës gjithsej në studimin GENer8-1, 22 (16%) përjetuan të paktën 1 gjakderdhje të trajtuar në periudhën pas tranzicionit. ABR tregohet për këta pjesëmarrës për periudhën fillestare para infuzionit dhe periudhën e studimit pas infuzionit, pas profilaksisë. Në raport me bazën, 15 pjesëmarrës kishin një rënie në ABR, 2 kishin një rritje në ABR < 1 (shigjeta të zeza) dhe 5 kishin një rritje në ABR > 1 (shigjeta portokalli).

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore