Steven W. Pipe, MD
Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021

Raporti i Rastit të Sigurisë së Mëlçisë Nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B tek të rriturit me Hemofili B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Tomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, Tub SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Gjermani

2Qendra e Mëlçisë Barts, Universiteti Queen Mary i Londrës, Londër, Mbretëria e Bashkuar

3Universiteti Amsterdam Medical Center, Amsterdam, Hollandë

4uniQure Inc, Lexington, Shtetet e Bashkuara

5uniQure BV, Amsterdam, Holandë

6Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara

Pikat kryesore të të dhënave

  • 69-vjeçar, mashkull i bardhë johispanik me hemofili B mesatarisht të rëndë
  • 1980-Diagnostifikuar me HBV (+ve për anti-HBs, dhe anti-HBc dhe anti-HBe)
  • 1983-Diagnostifikuar me hepatit jo-A/non-N
  • 2003-Konfirmuar pozitiv për HCV kur testimi i disponueshëm
  • 2015-Vlerësuar për terapinë për çrrënjosjen e HCV, gjenotipi 1a, pa fibrozë të rëndësishme (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Trajtuar me paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir dhe ribavirin; duke arritur një përgjigje të qëndrueshme virologjike
  • Historia sociale e dukshme për pirjen e mëparshme të duhanit, konsumimin e alkoolit 0-2 njësi/javë
  • Historia familjare e shquar për kancerin

Historia mjekësore e lidhur me mëlçinë e një pacienti me hemofili B në provën HOPE-B, i cili përjetoi karcinomën hepatoqelizore ndërsa merrte pjesë në studim. Historia e tij mjekësore përmban disa faktorë rreziku për zhvillimin e HCC, duke përfshirë hepatitin B dhe C, moshën e shtyrë dhe konsumimin e alkoolit.

Përmbledhje e analizave molekulare të HCC
Në një vit pas infuzionit, një ekografi sipas protokollit zbuloi një lezion subkapsular të mëlçisë. Kjo tabelë përmbledh analizën pasuese të vendit të integrimit molekular dhe sekuencën e të gjithë gjenomit të bërë në indin e tumorit të resektuar, duke përfshirë gjetjet e pritshme nëse HCC varej nga (kolona 1) ose e pavarur nga (kolona 1) integrimi AAV. Gjetjet aktuale të analizave janë paraqitur në kolonën 2.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore