Albanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Pikat kryesore nga Kongresi i 28-të Vjetor i ESGCT
Terapia e gjeneve lentivirale në mëlçi për hemofilinë dhe përtej
Alessio Cantore, PhD
Instituti Telethon San Raffaele për Terapinë Gjenetike
Universiteti Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italy
Pikat kryesore të të dhënave
- Vektor Lentiviral (LV) për Terapinë Gjenetike të Mëlçisë
- Aktiviteti Normal në Supranormal i Faktorit të Koagulimit Njerëzor në NHP
Konstrukti i vektorëve lentiviral i projektuar për terapinë gjenetike të drejtuar nga mëlçia dhe përdoret për të paketuar transgjenet FIX ose FVIII të njeriut që u injektuan në primatët jo-njerëzor në mënyrë që të transduktojnë hepatocitet me konstruktin vektor-transgjen.
Shprehja e hFIX dhe hFVIII në primatët jo-njerëzor të injektuar me vektorin lentiviral që përmban transgjenin përkatës. Transgjeni vektor LV-FIX u injektua në doza 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) dhe 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Ndërtimi i vektorit-transgjen LV-FVIII u injektua në doza 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) dhe 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).
PTRMBAJTJA E LIDHUR
Webinare interaktive
Rezultatet afatgjata: Qëndrueshmëria dhe siguria
Prezantuar nga Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Pengesat dhe mundësitë
Prezantuar nga Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Mbështetja e pacientit, këshillimi dhe monitorimi i pacientit
Prezantuar nga Lindsey A. George, MD ...
Terapia e gjeneve për FVIII
Prezantuar nga K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Përditësimi i efikasitetit të provave klinike
Prezantuar nga Guy Young, MD ...
Terapia e gjeneve me vektor Adeno-Associated Viral (AAV) Variant: Aplikimi në hemofili
Prezantuar nga Barbara A. Konkle, MD ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: Një hyrje në transferimin e gjenit vektor viral të shoqëruar nga adeno
Prezantuar nga Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: shqetësime të zakonshme në terapinë e gjeneve
Prezantuar nga Thierry VandenDriessche, PhD ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: Strategji dhe qëllime të tjera
Prezantuar nga Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Një histori e trajtimit të hemofilisë: Terapia jo-zëvendësuese në terapinë e gjeneve
Prezantuar nga Steven W. Pipe, MD ...
Njohja me terapinë e gjeneve: terminologjia dhe konceptet
Prezantuar nga David Lillicrap, MD ...
Podcasts
