Terapia e gjeneve lentivirale në mëlçi për hemofilinë dhe përtej
Pikat kryesore nga Kongresi i 28-të Vjetor i ESGCT

Terapia e gjeneve lentivirale në mëlçi për hemofilinë dhe përtej

Alessio Cantore, PhD
Instituti Telethon San Raffaele për Terapinë Gjenetike
Universiteti Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italy

Pikat kryesore të të dhënave

Vektor Lentiviral (LV) për Terapinë Gjenetike të Mëlçisë

Konstrukti i vektorëve lentiviral i projektuar për terapinë gjenetike të drejtuar nga mëlçia dhe përdoret për të paketuar transgjenet FIX ose FVIII të njeriut që u injektuan në primatët jo-njerëzor në mënyrë që të transduktojnë hepatocitet me konstruktin vektor-transgjen.

Aktiviteti Normal në Supranormal i Faktorit të Koagulimit Njerëzor në NHP

Shprehja e hFIX dhe hFVIII në primatët jo-njerëzor të injektuar me vektorin lentiviral që përmban transgjenin përkatës. Transgjeni vektor LV-FIX u injektua në doza 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) dhe 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Ndërtimi i vektorit-transgjen LV-FVIII u injektua në doza 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) dhe 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore