David Lillicrap, MD, FRCPC
Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021

Hetimi i rezultateve të hershme pas terapisë së gjenit viral të lidhur me Adeno në një model të hemofilisë së qenit

P. Bati1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lilikrap1

1Departamenti i Patologjisë dhe Mjekësisë Molekulare, Universiteti i Mbretëreshës, Kingston, Kanada

2BioMarin Farmaceutike, Novato, Shtetet e Bashkuara

3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada

4Shërbimet e Kujdesit të Kafshëve, Universiteti i Mbretëreshës, Kingston, Kanada

Pikat kryesore të të dhënave

Pikat e të Dhënave

Një hemofili Një model qeni u përdor për të vlerësuar ndryshimet që ndikojnë në mëlçi dhe faktorët që ndikojnë në shprehjen e FVIII pas terapisë së gjenit AAV. Pesë qen meshkuj u trajtuan me një infuzion të vetëm të AAV5-HLP-cFVIII në doza të gjenomit vektor 6.8e13–2e14/kg. Shprehja FVIII u pa për 2 qentë e trajtuar me konstrukte të optimizuara me kodon (JA2013 dhe K2015), e cila u mbajt në gjashtë muaj (bashkë-cFVIII-SQ = 6.8% dhe bashkë-cFVIII-V3 = 4.3%) me normalizimin e tërësisë koha e koagulimit të gjakut (WBCT).

Pika e të dhënave 2
Siç shihet në këtë grafik, qeni i trajtuar me bashkë-cFVIII-V3 (K2015) zhvilloi dy episode të transaminitit, një ngritje të lehtë post-biopsie në ditën 84, dhe një ngritje të dytë më të madhe në ditën 116, pak para biopsisë së dytë. Imazhet me ultratinguj dhe biopsitë e mëlçisë të përdorura për të hetuar këto episode nuk treguan histopatologji të rëndësishme të mëlçisë.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore