Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë

Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë
Pikat kryesore nga Takimi dhe Ekspozita Vjetore e 62 e ASH

Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë A

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 dhe Didier Rouy, MD, PhD11

1Universiteti i Kalifornisë, San Francisco, CA

2Universiteti i Uashingtonit, Seattle, WA

3Universiteti i Uashingtonit, Qendra e Uashingtonit për Çrregullime të Gjakderdhjes, Seattle, WA

4UAMS në Spitalin e Fëmijëve Arkansas, Little Rock, AR

5Universiteti i Floridës së Jugut, Tampa, FL

6Universiteti i Miami Miller School of Medicine, Miami, FL

7Universiteti i Kalifornisë Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Kembrixh, MA

9Pfizer Inc, Nju Jork, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapy, Brisbane, CA

Pikat kryesore të të dhënave

DIZAJNI STUDIMOR

Studimi i fazës 1/2 për SB-525 ishte një përshkallëzim i dozës, skemë grupore me 4 doza, me 2 pjesëmarrës në secilën prej dozave më të ulëta dhe 5 pjesëmarrës në dozën më të lartë, 3 x 1013 vg / kg. Kohëzgjatjet pasuese variojnë nga 1 deri në 3 vjet pas infuzionit, përveç 1 pjesëmarrësit në grupin 3 (1 x 10)13 vg / kg) i cili e ndërpreu studimin para kohe (humbi për ndjekjen).

NGJITJA ALT N CO COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Rritjet e ALT ishin ngjarja anësore më e zakonshme, që ndodhi në 5 nga 11 pjesëmarrësit dhe 4 nga 5 pjesëmarrësit në dozën më të lartë në grupin 4. Këto 4 pjesëmarrës u trajtuan me steroid për kohëzgjatje që varionin nga 6 deri në 16 javë. Një ngritje e dytë e ALT u pa në 3 nga këta 4 pjesëmarrës.

EFIKACIONI P COR COHORT 4

Aktiviteti FVIII duke përdorur analizën kromogjene për 5 pjesëmarrësit në grupin 4, grupi i dozës më të lartë. Ndjekja pas infuzionit varion nga 52 deri në 82 javë. Për javët 9-52, aktiviteti mesatar i FVIII ishte 56.9% dhe mesatarja ishte 70.4% (siç përcaktohet për 4 nga 5 pjesëmarrësit në grup 4 me vlerësim në 52 javë).

PTRMBAJTJA E LIDHUR