Federata Botërore e Regjistrit të Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Federata Botërore e Regjistrit të Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë
Pikat kryesore nga Takimi dhe Ekspozita Vjetore e 62 e ASH

Federata Botërore e Regjistrit të Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Naccache Mayss1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, dhe Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Federata Botërore e Hemofilisë, Montreal, QC, Kanada

2Universiteti i Uashingtonit, Qendra e Uashingtonit për Çrregullime të Gjakderdhjes, Seattle, WA

3Federata Botërore e Hemofilisë, Montreal, QC, Kanada

4Shoqëria Ndërkombëtare për Trombozën dhe Haemostasis, Inc, Carrboro

5Spitali i Fëmijëve në Filadelfia, Filadelfia, Pensilvani

6Universiteti McMaster, Ontario, Kanada

7Qendra e Hemofilisë, Spitali Universitar i Frankfurtit, Frankfurt, Gjermani

8Shoqata Irlandeze e Haemophilia, Dublin, Irlandë

9Angelo Bianchi Bonomi Qendra e Hemofilisë dhe Trombozës, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Itali

10Angelo Bianchi Bonomi Qendra e Hemofilisë dhe Trombozës, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Itali

11Pediatria dhe Patologjia, Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI

12BioMarin Farmaceutike Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Instituti për Politikën e Avancimit Ltd, Uashington, DC

15Shkëndija terapeutike, Filadelfia, Pensilvani

16Rrjeti Amerikan i Trombozës dhe Hemostazës, Decatur, GA

17Fondacioni Kombëtar i Hemofilisë (NHF), Nju Jork

18Pfizer Inc, Nju Jork

19Qendra Gjithëpërfshirëse e Kujdesit Haemophilia, Fakulteti i Shkencave të Shëndetit, Universiteti i Witwatersrand dhe NHLS, Johannesburg Veriore, Afrika e Jugut

20Federata Botërore e Hemofilisë, La Jolla, CA

Pikat kryesore të të dhënave

FAZA I / II PROJEKTIMI I STUDIMIT

Duke ndjekur udhëzimet e Agjencisë Evropiane të Barnave (EMA) dhe Administratës Amerikane të Ushqimit dhe Barnave (FDA), WFH GTR SC ka zhvilluar këtë grup thelbësor të të dhënave që do të mblidhen për të gjithë pacientët me hemofili, të cilët marrin terapi gjenesh. Mbledhja e të dhënave do të kërkohet çdo tre muaj gjatë vitit të parë të infuzionit të terapisë post-gjenike dhe çdo vit pas kësaj, gjatë jetës së pacientit. Përhapja e produkteve me HTC filloi në gusht të vitit 2020 me vizitat inicuese që fillojnë në tetor 2020. Regjistri do të funksionojë drejtpërdrejt në janar 2021.

PTRMBAJTJA E LIDHUR