AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet
Pikat kryesore nga Takimi dhe Ekspozita Vjetore e 62 e ASH

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, dhe Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë

2Departamenti i Hematologjisë, Universiteti i Groningen, Qendra Mjekësore Universitare Groningen, Groningen, Hollandë

3Qendra Mjekësore e Universitetit të Amsterdamit, Universiteti i Amsterdamit, Amsterdam, Hollandë

4Rigsh Hospitalet, Kopenhagë, Danimarkë

5Departamenti për Mjekësi të Brendshme, Mjekësi Vaskulare dhe Hemostaseologji, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Gjermani

6Van Creveldkliniek, Qendra Mjekësore Universitare Utrecht, Universiteti Utrecht, Utrecht, Hollandë

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Itali

8Instituti Frankfurt, Shërbimi i Gjakut të Kryqit të Kuq Gjerman Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Gjermani

9Instituti Frankfurt, Shërbimi i Gjakut të Kryqit të Kuq Gjerman Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Gjermani

10Universiteti i Washington School of Medicine, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Gjermani

Pikat kryesore të të dhënave

FAZA I / II PROJEKTIMI I STUDIMIT

Pikat e të Dhënave

Kjo shifër përmbledh projektin e studimit për studimin e fazës 1/2 të AMT-060. Studimi ishte i hapur me përshkallëzim të dozës. Grupi 1 (n = 5) mori një infuzion të vetëm në një dozë prej 5x1012 gc / kg dhe grupi 2 (n = 5) morën një infuzion të vetëm në një dozë prej 2x1013 gc / kg. Kohëzgjatja e ndjekjes është 5 vjet për grupin 1 dhe 4.5 vjet për grupin 2.

Imazh

Gjatë 5 viteve (grupi 1) dhe 4.5 viteve (grupit 2) të ndjekjes, aktiviteti mesatar endogjen i FIX ishte 5.2% (95% CI 2.0-8.4) në grupin 1 dhe 7.4% (95% CI 4.2-10.6) në grup 2. Aktiviteti FIX ishte i varur nga doza dhe i qëndrueshëm gjatë periudhës së ndjekjes për të dy grupet. Vlerat në kllapa paraqesin aktivitetin mesatar të FIX-it me kalimin e kohës. Janë përfshirë vetëm vlerat të paktën 10 ditë pas administrimit të fundit të koncentratit FIX.

PTRMBAJTJA E LIDHUR