Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b
Pikat kryesore nga Takimi dhe Ekspozita Vjetore e 62 e ASH

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, dhe Steven W. Pipe, MD12

1Departamenti i Mjekësisë, Divizioni i Hematologjisë / Onkologjisë, Shëndetësia e UC San Diego, San Diego, CA

2Universiteti i Kalifornisë Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Itali

4Universiteti i Karolinës së Veriut në Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Divizioni i Hematologjisë, Universiteti i Karolinës së Veriut në Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, Portland, OR

7Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë

8Qendra e Hemofilisë, Spitali Universitar i Frankfurtit, Frankfurt, Gjermani

9Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, Portland, OR

10Spitali i Fëmijëve Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI

Pikat kryesore të të dhënave

Imazh

Prova klinike e fazës 2B për AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) u krijua si një studim me etiketë të hapur, me një krah të vetëm. Një dozë e vetme e AAV5-Padova hFIX u infuzua në 3 pjesëmarrës në një dozë prej 2x1013 gc / kg. Pika përfundimtare kryesore ishte aktiviteti FIX në 6 javë, dhe kohëzgjatja e ndjekjes ishte 5 vjet. Antitrupat para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5 nuk ishte një kriter përjashtimi.

Imazh

Pika përfundimtare kryesore e aktivitetit FIX ≥ 5% në 6 javë pas infuzionit u arrit në të 3 pjesëmarrësit. Aktiviteti mesatar i FIX në 2 vjet ishte 44.2%, dhe aktiviteti FIX ishte i qëndrueshëm nga viti 1 në vitin 2. Gjatë 2 viteve, 2 ose 3 pjesëmarrës nuk kishin gjakderdhje ose përdorim të koncentratit FIX. Pjesëmarrësi i tretë kishte 2 infuzione të terapisë zëvendësuese FIX për 1 gjakderdhje të dyshuar dhe 1 të konfirmuar.

PTRMBAJTJA E LIDHUR