Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII
Pikat kryesore nga Takimi dhe Ekspozita Vjetore e 62 e ASH

Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, dhe Lisa A. Michaels6

1Departamentet e Pediatrisë dhe Patologjisë, Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Zvicër

3Bayer, Sao Paulo, Brazil

4Bayer, Wuppertal, Gjermani

5Bayer, Berlin, Gjermani

6Bayer, Whippany, NJ

Pikat kryesore të të dhënave

Imazh

Në një fazë të vazhdueshme 1/2, studim i gjetjes së dozës me etiketë të hapur, pacientët e kualifikuar janë regjistruar në mënyrë sekuenciale në tre grupe të dozave (0.5, 1 dhe 2 x 1013 gc / kg) për të marrë një infuzion të vetëm intravenoz të BAY 2599023, me minimumi dy pacientë për dozë. Pacientët do të ndiqen për një total prej 5 vjetësh për të vlerësuar sigurinë dhe efikasitetin.

Imazh

Kjo shifër përmbledh përgjigjen e FVIII (duke përdorur analizën kromogjenike) për pacientët që marrin një infuzion të vetëm BAY 2599023 deri në ndërprerjen e të dhënave të 26 tetorit 2020. 6 pacientë të dozuar në 3 grupet kanë treguar shprehje të qëndrueshme të dozës FVIII mbi 40 –80 javë ndjekje.

PTRMBAJTJA E LIDHUR