Përmirësime në cilësinë e jetës në lidhje me shëndetin tek të rriturit me hemofili B të rëndë ose mesatarisht të rëndë pas marrjes së terapisë gjenetike të Etranakogjenit Dezaparvovec
Pikat kryesore nga Kongresi i 30-të i ISTH

Përmirësime në cilësinë e jetës në lidhje me shëndetin tek të rriturit me hemofili B të rëndë ose mesatarisht të rëndë pas marrjes së terapisë gjenetike të Etranakogjenit Dezaparvovec

Prezantuar nga: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Shtetet e Bashkuara

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Tub4

1CSL Behring, Mbreti i Prusisë, PA, SHBA, Mbreti i Prusisë, Pensilvania, Shtetet e Bashkuara
2Kërkime Klinike Everest, Little Falls, NJ, SHBA, Little Falls, New Jersey, Shtetet e Bashkuara
3CSL Behring, Mbreti i Prusisë, PA, SHBA, Mbreti i Prusisë, Pensilvania, Shtetet e Bashkuara
4Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Miçigan, Shtetet e Bashkuara

 

 

Pikat kryesore të të dhënave

Pikat përfundimtare të rezultatit të raportuar nga pacienti (PRO) HOPE-B

Pikat përfundimtare të rezultateve të raportuara nga pacienti, dytësore dhe eksploruese, të vlerësuara si pjesë e provës klinike HOPE-B. Dy instrumente u paracaktuan si pika përfundimtare dytësore të provës, të dyja janë pyetësorë gjenerikë jo specifikë për sëmundjen e hemofilisë: Pyetësori Ndërkombëtar i Aktivitetit Fizik (iPAQ) dhe Shkalla Analoge Vizuale EQ-5D-5L (VAS). Përveç kësaj, prova përfshinte disa instrumente PRO që ishin të paracaktuara si pika përfundimtare eksploruese.

Hem-A-QoL: Përmirësimet e ruajtura në 2

Përmirësimet në rezultatin total të Hem-A-QoL të parë pas vitit 1 u mbajtën pas 2 vitesh ndjekjeje. Rezultati mesatar i përgjithshëm u përmirësua me 6.2 pikë krahasuar me kryesin, duke përfaqësuar një përmirësim prej 23.7%. Rezultatet specifike të domenit të lidhura me hemofilinë që ishin domethënëse në vëzhgimin 1-vjeçar u përmirësuan vazhdimisht në 2 vjet pas terapisë gjenetike.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore