Ndikimi i transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A në cilësinë e jetës lidhur me shëndetin
Pikat kryesore nga Kongresi i 15-të Vjetor i EAHAD

Ndikimi i transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A në cilësinë e jetës lidhur me shëndetin

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Perlinck4; JDWang5; G.Lou6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Peperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Shoqëria Irlandeze e Hemofilisë;2Trinity College, Dublin, Irlandë;3 Qendra e Kujdesit Gjithëpërfshirës për Hemofilinë, Spitali Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Universiteti i Witwatersrand dhe NHLS, Johannesburg, Afrika e Jugut;4 Departamenti i Mjekësisë Vaskulare dhe Qendra e Hemostazës dhe Hemofilisë, Spitalet Universitare Leuven, Leuven, Belgjikë;5 Qendra për Sëmundjet e Rralla dhe Hemofilinë, Spitali i Përgjithshëm i Veteranëve Taichung, Taichung, Tajvan, Provinca e Kinës;6 West Midlands Comprehensive Care Heemophilia Centre, Spitali Queen Elizabeth, Birmingham, Mbretëria e Bashkuar;7 Departamenti i Hematologjisë, Spitali Royal Adelaide, Adelaide, Australi;8 Qendra e Trajtimit të Hemofilisë, Universiteti i Kalifornisë Davis, Sacramento, Shtetet e Bashkuara;9 Njësia e Hemostazës & Trombozës, Qendra e Trajtimit të Hemofilisë, Spitali Alfred, Melburn;10 Instituti i Hematologjisë, Spitali Royal Prince Alfred, Camperdown, Australi;11 Onkologjia e Hematologjisë Pediatrike, Spitali i Fëmijëve Saint Joseph, Tampa, Shtetet e Bashkuara;12 Departamenti i Hematologjisë, Spitali Fiona Stanley, Murdoch, Australi;13 AP-HM, Departamenti i Onkologjisë Hematologjike Pediatrike, Spitali i Fëmijëve La Timone, Universiteti Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Francë;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanjë;15 Departamenti i Hematologjisë, Spitali Universitar i Southampton, Southampton, Mbretëria e Bashkuar;16 Departamenti i Mjekësisë, Universiteti i Uashingtonit në St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Uashington, Shtetet e Bashkuara;18 Universiteti McMaster, Hamilton, Kanada;19 Qendra e Trajtimit të Hemofilisë për Kujdesin Gjithëpërfshirës, ​​Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Gjermani;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Shtetet e Bashkuara

Pikat kryesore të të dhënave

Haemo-QOL-A Rezultatet totale dhe të domenit

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, dhe dP < 0.001. Shkrimi i trashë tregon se CFB kishte një eksplorim P-vlera < 0.05. Hemo-QOL-A, Pyetësori specifik i cilësisë së jetës për të rriturit për hemofilinë.

Rezultatet e analizës Haemo-QOL-A për provën e fazës 3 GENEr8-1 të terapisë gjenetike valoctocogene roxaparvovec për hemofilinë A. Domeni dhe rezultatet totale tregohen për bazën, javën e 26-të dhe javën e 52-të. Ngjyrosja rozë tregon një ndryshim mesatar nga niveli fillestar (CFB) që është ≥ ndryshimi klinikisht i rëndësishëm (CID) për rezultatet e domenit (6.0) dhe rezultatin total (5.5).

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore