Ndikimi i transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A në cilësinë e jetës lidhur me shëndetin

Pikat kryesore nga Kongresi i 15-të Vjetor i EAHAD

Ndikimi i transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A në cilësinë e jetës lidhur me shëndetin

B.O'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K.Perlinck⁴; JDWang⁵; G.Lou⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H.Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E.Cockrell¹¹; D.Peperell¹²; H. Chambost¹³; MFLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J.Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A. Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Shoqëria Irlandeze e Hemofilisë;²Trinity College, Dublin, Irlandë;³Qendra e Kujdesit Gjithëpërfshirës për Hemofilinë, Spitali Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Universiteti i Witwatersrand dhe NHLS, Johannesburg, Afrika e Jugut;⁴Departamenti i Mjekësisë Vaskulare dhe Qendra e Hemostazës dhe Hemofilisë, Spitalet Universitare Leuven, Leuven, Belgjikë;⁵Qendra për Sëmundjet e Rralla dhe Hemofilinë, Spitali i Përgjithshëm i Veteranëve Taichung, Taichung, Tajvan, Provinca e Kinës;⁶West Midlands Comprehensive Care Heemophilia Centre, Spitali Queen Elizabeth, Birmingham, Mbretëria e Bashkuar;⁷Departamenti i Hematologjisë, Spitali Royal Adelaide, Adelaide, Australi;⁸Qendra e Trajtimit të Hemofilisë, Universiteti i Kalifornisë Davis, Sacramento, Shtetet e Bashkuara;⁹Njësia e Hemostazës & Trombozës, Qendra e Trajtimit të Hemofilisë, Spitali Alfred, Melburn;¹⁰Instituti i Hematologjisë, Spitali Royal Prince Alfred, Camperdown, Australi;¹¹Onkologjia e Hematologjisë Pediatrike, Spitali i Fëmijëve Saint Joseph, Tampa, Shtetet e Bashkuara;¹²Departamenti i Hematologjisë, Spitali Fiona Stanley, Murdoch, Australi;¹³AP-HM, Departamenti i Onkologjisë Hematologjike Pediatrike, Spitali i Fëmijëve La Timone, Universiteti Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Francë;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanjë;¹⁵Departamenti i Hematologjisë, Spitali Universitar i Southampton, Southampton, Mbretëria e Bashkuar;¹⁶Departamenti i Mjekësisë, Universiteti i Uashingtonit në St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Uashington, Shtetet e Bashkuara;¹⁸Universiteti McMaster, Hamilton, Kanada;¹⁹Qendra e Trajtimit të Hemofilisë për Kujdesin Gjithëpërfshirës, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Gjermani;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Shtetet e Bashkuara

Pikat kryesore të të dhënave

Haemo-QOL-A Rezultatet totale dhe të domenit

Haemo-QOL-A Rezultatet totale dhe të domenit

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05, dhe ^dP < 0.001. Shkrimi i trashë tregon se CFB kishte një eksplorim P-vlera < 0.05. Hemo-QOL-A, Pyetësori specifik i cilësisë së jetës për të rriturit për hemofilinë.

Rezultatet e analizës Haemo-QOL-A për provën e fazës 3 GENEr8-1 të terapisë gjenetike valoctocogene roxaparvovec për hemofilinë A. Domeni dhe rezultatet totale tregohen për bazën, javën e 26-të dhe javën e 52-të. Ngjyrosja rozë tregon një ndryshim mesatar nga niveli fillestar (CFB) që është ≥ ndryshimi klinikisht i rëndësishëm (CID) për rezultatet e domenit (6.0) dhe rezultatin total (5.5).