Ndjekja e më shumë se 5 viteve në një grup pacientësh me hemofili B të trajtuar me Fidanakogjen Elaparvovec Adeno-Asociated Virus Terapia Gene

Pikat kryesore nga Takimi i 63-të Vjetor i ASH

Ndjekja e më shumë se 5 viteve në një grup pacientësh me hemofili B të trajtuar me Fidanakogjen Elaparvovec Adeno-Asociated Virus Terapia Gene

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, dhe Jeremy Rupon, MD⁹

¹Spitali i Fëmijëve i Filadelfias, Filadelfia, PA
²Qendra e Mississippi për Mjekësinë e Avancuar, Madison, MS
³Terapitë qelizore dhe molekulare, Spitali Royal Prince Alfred, SLHD, Australi
⁴Universiteti i Kalifornisë Davis, Sacramento, CA
⁵Shkolla e Mjekësisë Perelman në Universitetin e Pensilvanisë, Filadelfia, PA
⁶Qendra e Trajtimit të Hemofilisë, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Universiteti i Torontos, Spitali St. Michael, Toronto, Kanada
⁸Universiteti Columbia, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Mbretëria e Bashkuar
¹¹Pfizer Inc, Nju Jork, NY

Pikat kryesore të të dhënave

FIX Aktiviteti me kalimin e kohës pas infuzionit të Fidanacogene Elaparvovec
ABR Me kalimin e kohës pas infuzionit të Fidanacogene Elaparvovec

FIX Aktiviteti me kalimin e kohës pas infuzionit të Fidanacogene Elaparvovec

Aktiviteti FIX (deri në datën përfundimtare të dhjetorit 2020) për 15 pjesëmarrësit në provën klinike të fazës 1/2 të fidanakogjenit elaparvovec, të cilët morën një dozë prej 5e11 vg/kg. Aktiviteti FIX u përcaktua duke përdorur analizën e koagulimit me një fazë të bazuar në laboratorin qendror Actin FSL. Nivelet mesatare të aktivitetit FIX kanë mbetur në intervalin e lehtë të ashpërsisë së hemofilisë: 22.8%, viti 1 (n = 15); 25.4%, viti 2 (n = 14); 22.9%, viti 3 (n = 14); 24.9%, viti 4 (n = 9); dhe 19.8%, viti 5 (n = 7).

ABR Me kalimin e kohës pas infuzionit të Fidanacogene Elaparvovec

ABR për 14 nga 15 pjesëmarrësit e fazës 1/2, të cilët morën pjesë në studimin vijues afatgjatë. Vetëm 9 dhe 5 pjesëmarrës kanë arritur respektivisht pikën kohore 5-vjeçare dhe 6-vjeçare. Që nga infuzioni para-vektorial, mesatarja e ABR ka variuar nga 0.1-0.9 në vit gjatë rrjedhës së ndjekjes dhe asnjë pjesëmarrës nuk ka rifilluar profilaksinë FIX.