Ndjekja e më shumë se 5 viteve në një grup pacientësh me hemofili B të trajtuar me Fidanakogjen Elaparvovec Adeno-Asociated Virus Terapia Gene
Pikat kryesore nga Takimi i 63-të Vjetor i ASH

Ndjekja e më shumë se 5 viteve në një grup pacientësh me hemofili B të trajtuar me Fidanakogjen Elaparvovec Adeno-Asociated Virus Terapia Gene

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, dhe Jeremy Rupon, MD9

1Spitali i Fëmijëve i Filadelfias, Filadelfia, PA
2Qendra e Mississippi për Mjekësinë e Avancuar, Madison, MS
3Terapitë qelizore dhe molekulare, Spitali Royal Prince Alfred, SLHD, Australi
4Universiteti i Kalifornisë Davis, Sacramento, CA
5Shkolla e Mjekësisë Perelman në Universitetin e Pensilvanisë, Filadelfia, PA
6Qendra e Trajtimit të Hemofilisë, UC Davis, Sacramento, CA
7Universiteti i Torontos, Spitali St. Michael, Toronto, Kanada
8Universiteti Columbia, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Mbretëria e Bashkuar
11Pfizer Inc, Nju Jork, NY

Pikat kryesore të të dhënave

FIX Aktiviteti me kalimin e kohës pas infuzionit të Fidanacogene Elaparvovec

Aktiviteti FIX (deri në datën përfundimtare të dhjetorit 2020) për 15 pjesëmarrësit në provën klinike të fazës 1/2 të fidanakogjenit elaparvovec, të cilët morën një dozë prej 5e11 vg/kg. Aktiviteti FIX u përcaktua duke përdorur analizën e koagulimit me një fazë të bazuar në laboratorin qendror Actin FSL. Nivelet mesatare të aktivitetit FIX kanë mbetur në intervalin e lehtë të ashpërsisë së hemofilisë: 22.8%, viti 1 (n = 15); 25.4%, viti 2 (n = 14); 22.9%, viti 3 (n = 14); 24.9%, viti 4 (n = 9); dhe 19.8%, viti 5 (n = 7).

ABR Me kalimin e kohës pas infuzionit të Fidanacogene Elaparvovec

ABR për 14 nga 15 pjesëmarrësit e fazës 1/2, të cilët morën pjesë në studimin vijues afatgjatë. Vetëm 9 dhe 5 pjesëmarrës kanë arritur respektivisht pikën kohore 5-vjeçare dhe 6-vjeçare. Që nga infuzioni para-vektorial, mesatarja e ABR ka variuar nga 0.1-0.9 në vit gjatë rrjedhës së ndjekjes dhe asnjë pjesëmarrës nuk ka rifilluar profilaksinë FIX.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore