Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII
Pikat kryesore nga Takimi Vjetor i ASGCT 23

Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII

Steven Tipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI

2Departamenti i Hematologjisë Universitare, Infermari Royal Manchester, Manchester, Mbretëria e Bashkuar

3Departamenti i Mjekësisë, Universiteti i Wisconsin-Madison, Madison, WI

4Spitali Kombëtar i Specializuar për trajtimin aktiv të sëmundjeve hematologjike, Sofje, Bullgari

5Bayer, Basel, Zvicër

Pikat kryesore të të dhënave

Kriteret e përfshirjes dhe regjimi i dozimit përshkallëzues për fazën 1/2 të sigurisë së etiketave të hapura dhe studimin e dozimit-gjetjes për vektorin kapsid AAVhu37 në hemofila të rëndë A. Të dy pacientët janë regjistruar në grupet 1, 2, dhe 3. Rezultatet për 2 grupet e para ishin në dispozicion për këtë prezantim. (PTP, pacientë të trajtuar më parë; ED, ditë ekspozimi; GC, kopje gjenesh)

Rezultatet e aktivitetit FVIII për 2 pacientët në grupin 1 treguan shprehje të qëndrueshme të FVIII në të dy pacientët për> 12 muaj. Në këtë dozë më të ulët, 1 pacient (paneli i djathtë) arriti nivele klinikisht me kuptim të FVIII duke rezultuar në një zvogëlim të numrit të gjakderdhjeve mbi 12 muaj nga 99 në 4.

Rezultatet e aktivitetit FVIII për 2 pacientët në grupin 2 kanë treguar shprehje të qëndrueshme të FVIII për> 6 muaj. Në këtë dozë tjetër më të lartë, të dy pacientët arritën nivele klinikisht të kuptueshme të FVIII; 1 pacient (paneli i djathtë) ka qenë pa gjakderdhje dhe pa trajtim për 7 muaj.

PTRMBAJTJA E LIDHUR