Shprehja e faktorit IX brenda intervalit normal parandalon gjakderdhjet spontane që kërkojnë trajtim pas terapisë gjenetike FLT180a në pacientët me hemofili B të rëndë: Studim afatgjatë i programit B-Amaze
Pikat kryesore nga Takimi i 63-të Vjetor i ASH

Shprehja e faktorit IX brenda intervalit normal parandalon gjakderdhjet spontane që kërkojnë trajtim pas terapisë gjenetike FLT180a në pacientët me hemofili B të rëndë: Studim afatgjatë i programit B-Amaze

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate flet8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11, dhe Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Qendra e Hemofilisë dhe Trombozës Katharine Dormandy, Royal Free Hospital, Londër, Mbretëria e Bashkuar
2Kolegji Universitar Londër, Londër, Mbretëria e Bashkuar
3Spitalet Universitare të Oksfordit, Oksford, Mbretëria e Bashkuar
4Universiteti i Oksfordit, Oksford, Mbretëria e Bashkuar
5Universiteti i Sheffield, Sheffield, Mbretëria e Bashkuar
6Spitali Kent dhe Canterbury, Canterbury, Mbretëria e Bashkuar
7Spitali Universitar Southampton, Southampton, Mbretëria e Bashkuar
8Fondacioni i NHS Hospitals Newcastle Upon Tyne, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Qendra e Hemostazës dhe Trombozës, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, Londër, Mbretëria e Bashkuar
10Spitali Kërkimor i Fëmijëve St Jude, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Mbretëria e Bashkuar

Pikat kryesore të të dhënave

Dizajni i dozimit adaptiv për B-AMAZE

Dizajni i studimit për studimin B-AMAZE përfshinte një format adaptiv për të lehtësuar identifikimin e dozës optimale të vektorit AAV FLT180a që do të prodhonte nivele të qëndrueshme FIX prej 50-150% të intervalit normal në pacientët me hemofili B të moderuar deri në të rëndë. Periudha e studimit 26 javë. Dizajni i studimit përfshinte gjithashtu imunosupresion profilaktik me prednizolon për të minimizuar transaminitin. Tacrolimus iu shtua regjimit profilaktik për grupin e dozës 4.

Përgjigja fikse ndaj trajtimit në varësi të dozës

Përgjigja FIX në 10 pjesëmarrës dhe 4 grupe të dozave për B-AMAZE tregoi një varësi nga doza. Kohëzgjatja mesatare (gama) e ndjekjes ishte 27.2 (19.1-42.4) muaj. Nëntë nga dhjetë pjesëmarrësit nuk morën profilaksinë FIX pas trajtimit me FLT180a. Një pacient humbi shprehjen FIX pas transaminitit. Nga 9 pjesëmarrësit me shprehje të qëndrueshme, 1 përjetoi një gjakderdhje traumatike që kërkonte infuzion FIX dhe nuk kishte gjakderdhje spontane që kërkonin infuzione FIX.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore