Steven W. Pipe, MD
Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021

Evolucioni i terapisë së gjenit të vektorit AAV po vazhdon në hemofili. A do të adresojnë veçoritë unike të BAY 2599023 nevojave të jashtëzakonshme?

Tub JP1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara

2Departamenti i Hematologjisë në Universitetin e Mançesterit, Mançester, Mbretëria e Bashkuar

3Universiteti i Wisconsin – Madison, Madison, Shtetet e Bashkuara

4Spitali Kombëtar i Specializuar për trajtimin aktiv të sëmundjeve hematologjike, Sofje, Bullgari

5Qendrat Mjekësore të Universitetit të Amsterdamit, Universiteti i Amsterdamit, Amsterdam, Hollandë

6Instituti i Haemostaseologjisë Klinike dhe Mjekësisë së Transfuzionit, Universiteti Saarland, Homburg, Gjermani

7Bayer, Wuppertal, Gjermani

8Bayer, Basel, Zvicër

Pikat kryesore të të dhënave

Faza 1/2 Hartimi i Studimit

Kriteret e përfshirjes, dozimi i grupit dhe pikat përfundimtare të studimit për fazën në vazhdim 1/2 BAY2599023 studimi i gjetjes së dozës. Meshkujt me hemofili të rëndë A, nuk ka histori të njohur të frenuesve FVIII, një titull antitrupash neutralizues AAVhu37> 5 dhe> 150 ditë ekspozimi ndaj produkteve FVIII u regjistruan në mënyrë sekuenciale në tre grupe dozash për të marrë një infuzion të vetëm intravenoz të BAY2599023, me të paktën dy pacientë për niveli i dozës (pacientët që do të regjistrohen në Grupin 4 do të marrin 4 × 1013 kopjet e gjenit/kg).

Faktori FVIII Shprehje pas infuzionit të BAY2599023

Nivelet e shprehjes FVIII pas infuzionit transgjenik me 3 dozat e para në gjithsej 8 pacientë. Në të dhënat e ndërprera, 21 maj 2021, nivelet kromogjene të FVIII të fshirë nga fusha kromogjene ishin në dispozicion për një periudhë që shkonte nga 12 javë për pacientin 8 deri në 100 javë për pacientin 2. Një përgjigje e dozës u vu re nga grupi 1 në grupin 3, me nivele të qëndrueshme FVIII të arritura gjatë një kohe deri në> 23 muaj. Asnjë nga pacientët nuk raportoi gjakderdhje spontane ose gjakderdhje të tjera që kërkonin trajtim, pasi të ishin arritur nivelet mbrojtëse të FVIII> 11 IU/dL.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore