Evolucioni i terapisë së gjenit të vektorit AAV po vazhdon në hemofili. A do të adresojnë veçoritë unike të BAY 2599023 nevojave të jashtëzakonshme?

Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021

Evolucioni i terapisë së gjenit të vektorit AAV po vazhdon në hemofili. A do të adresojnë veçoritë unike të BAY 2599023 nevojave të jashtëzakonshme?

Tub JP¹, C. Hay², J. Sheehan³, T. Lissitchkov⁴, M. Coppens⁵, H. Eichler⁶, S. Weigmann⁷, F. Ferrante⁸

¹Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara

²Departamenti i Hematologjisë në Universitetin e Mançesterit, Mançester, Mbretëria e Bashkuar

³Universiteti i Wisconsin – Madison, Madison, Shtetet e Bashkuara

⁴Spitali Kombëtar i Specializuar për trajtimin aktiv të sëmundjeve hematologjike, Sofje, Bullgari

⁵Qendrat Mjekësore të Universitetit të Amsterdamit, Universiteti i Amsterdamit, Amsterdam, Hollandë

⁶Instituti i Haemostaseologjisë Klinike dhe Mjekësisë së Transfuzionit, Universiteti Saarland, Homburg, Gjermani

⁷Bayer, Wuppertal, Gjermani

⁸Bayer, Basel, Zvicër

Pikat kryesore të të dhënave

Faza 1/2 Hartimi i Studimit
Faktori FVIII Shprehje pas infuzionit të BAY2599023

Kriteret e përfshirjes, dozimi i grupit dhe pikat përfundimtare të studimit për fazën në vazhdim 1/2 BAY2599023 studimi i gjetjes së dozës. Meshkujt me hemofili të rëndë A, nuk ka histori të njohur të frenuesve FVIII, një titull antitrupash neutralizues AAVhu37> 5 dhe> 150 ditë ekspozimi ndaj produkteve FVIII u regjistruan në mënyrë sekuenciale në tre grupe dozash për të marrë një infuzion të vetëm intravenoz të BAY2599023, me të paktën dy pacientë për niveli i dozës (pacientët që do të regjistrohen në Grupin 4 do të marrin 4 × 10¹³ kopjet e gjenit/kg).

Faktori FVIII Shprehje pas infuzionit të BAY2599023

Nivelet e shprehjes FVIII pas infuzionit transgjenik me 3 dozat e para në gjithsej 8 pacientë. Në të dhënat e ndërprera, 21 maj 2021, nivelet kromogjene të FVIII të fshirë nga fusha kromogjene ishin në dispozicion për një periudhë që shkonte nga 12 javë për pacientin 8 deri në 100 javë për pacientin 2. Një përgjigje e dozës u vu re nga grupi 1 në grupin 3, me nivele të qëndrueshme FVIII të arritura gjatë një kohe deri në> 23 muaj. Asnjë nga pacientët nuk raportoi gjakderdhje spontane ose gjakderdhje të tjera që kërkonin trajtim, pasi të ishin arritur nivelet mbrojtëse të FVIII> 11 IU/dL.