Zbardhja e mekanizmit prapa mospërputhjes së analizës së faktorit VIII të rrjedhur nga AAV
Pikat kryesore nga Kongresi i 30-të i ISTH

Zbardhja e mekanizmit prapa mospërputhjes së analizës së faktorit VIII të rrjedhur nga AAV

Prezantuar nga: Anna Sternberg, PhD, Spitali i Fëmijëve i Filadelfias, Philadelphia, Pennsylvania, Shtetet e Bashkuara

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Spitali i Fëmijëve i Filadelfias, Filadelfia, Pensilvania, Shtetet e Bashkuara

Pikat kryesore të të dhënave

Analiza e koagulimit me 2 faza

Dy eksperimente që sugjerojnë se mospërputhja e analizës FVIII është e pavarur nga vWF. Rezultatet e analizës së koagulimit me 2 faza në të majtë tregojnë rritjen e aktivitetit të FVIII (AAV-FVIII) me prejardhje nga transgjeni në krahasim me rekombinantin e tipit të egër FVIII (rFVIII-WT) si dhe një FVIII rekombinant me afinitet të zvogëluar për vWF (rFVIII-E1682K ). Grafiku në të djathtë tregon ngjashmërinë në raportin e analizës 1-fazore (OSA) / analizës kromogjenike (CSA) pas infuzionit të AAV8-hFVIII te minjtë me mungesë si në FVIII ashtu edhe në vWF kur OSA kryhet në prani ose mungesë të vWF .

Krahasimi i Aktivitetit të AAV-FVIIIa

Krahasimi i aktivitetit të AAV-FVIIIa me variantet rekombinante WT-FVIIIa dhe FVIII rekombinante me stabilitet të përmirësuar të A2 (rFVIIIa-E1984V dhe rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa dhe rFVIIIa-WT kanë aktivitet të ngjashëm në krahasim me rritjen e aktivitetit në variantet rekombinante me afinitet të rritur A2. Këto rezultate sugjerojnë se ndryshimet në ndarjen e nën-njësisë FVIII A2 nuk ka gjasa të japin llogari për mospërputhjet e analizës së faktorit OSA/CSA.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore