Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3
Pikat kryesore nga Kongresi i 14-të Vjetor i EAHAD

Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Çelësi Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI, SHBA

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, USA

3Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, NC, SHBA

4Erasmus MC, Qendra Mjekësore Universitare, Roterdam, Hollandë

5Qendra për Çrregullime dhe Koagulim të Gjakderdhjes, Spitali Universitar Careggi, Firence, Itali

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Hollandë

7Departamenti i Mjekësisë Vaskulare dhe Qendrës së Hemostazës dhe Hemofilisë, Spitalet Universitare Leuven, Leuven, Belgjikë

8Departamenti i Mjekësisë Vaskulare, Shkencat Kardiovaskulare të Amsterdamit, Qendrat Mjekësore të Universitetit të Amsterdamit, Universiteti i Amsterdamit, Amsterdam, Hollandë

9Qendra Kombëtare e Koagulimit, Spitali St James, Dublin, Irlandë

10Royal London Haemophilia Center, Barts dhe London School of Medicine and Dentistry, London, UK

11Rigsh Hospitalet, Kopenhagë, Danimarkë

12Universiteti Medical Center Groningen, Groningen, Hollandë

13Universiteti i Kalifornisë San Diego, La Jolla, CA, SHBA

14Spitali i Fëmijëve Los Angeles, Shkolla e Mjekësisë Keck e Universitetit të Kalifornisë Jugore, Los Angeles, CA, SHBA

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruksel, Belgjikë

16Spitali Universitar Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Gjermani

18Universiteti i Utah, Salt Lake City, UT, SHBA

19Universiteti i Floridës Jugore, Tampa, FL, SHBA

20Universiteti i Arkansas për Shkencat Mjekësore, AR, SHBA

21Trusti i Fondacionit të Spitalit Universitar Southampton NHS; Southampton, MB

22Universiteti i Kembrixhit - Spitali Addenbrooke, Cambridge, MB

23Universiteti i Teksasit Qendra e Shkencës Shëndetësore në Hjuston, Hjuston, TX, SHBA

24Spitali Fëmijëve Phoenix, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, SHBA

27Spitali Ortopedik i Los Anxhelosit, Qendra e Mjekimit Ortopedik e Hemofilisë, Los Anxhelos, CA, SHBA

28Universiteti i Kolorados Qendra e Hemofilisë dhe Trombozës, Kampusi Mjekësor Anschutz, Aurora, CO

29Qendra Mjekësore e Universitetit Vanderbilt, Nashville, TN, SHBA

30uniQure BV, Amsterdam, Hollandë / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

31Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani

Pikat kryesore të të dhënave

Shprehja FIKS

Kjo figurë tregon 1 nga 3 pikat përfundimtare bashkë-primare të studimit, aktivitetin mesatar dhe mesatar të FIX për të gjithë pjesëmarrësit në 26 javë pas dozimit me 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Shprehja FIX ishte e fortë për 3 javë pas dozimit dhe e qëndrueshme nga java 26, me një mesatare prej 37.2%.

Imazh

Për shkak se ky studim nuk përjashtoi pjesëmarrësit me antitrupa neutralizues (NAbs) ndaj AAV, ishte e mundur të vlerësohen rezultatet për korrelacion midis NAbs dhe aktivitetit FIX. Boshti vertikal është aktiviteti i vëzhguar FIX i javës 26 të atyre që morën një dozë të plotë vektori. Pacientët me NAbs të pazbulueshëm u vizatuan në 7 në boshtin horizontal (i cili ishte pragu i analizës). Boshti horizontal tregon titrat e pjesëmarrësve të tjerë në një interval deri në 678. Kishte një pjesëmarrës jo korrespondues që kishte një titër> 3200, i cili nuk tregohet në këtë shkallë grafike. Nuk kishte asnjë korrelacion të vërejtur të NAbs para-ekzistues me aktivitetin FIX deri në një titër prej 678.

PTRMBAJTJA E LIDHUR