Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021

Efikasiteti dhe Siguria e Valoctocogene Roxaparvovec Transferimi i Gjenit të Virusit i lidhur me Adeno për Hemofilinë e Rëndë A: Rezultatet nga Faza 3 Gjyqi GENEr8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Tub11, B. Madan12, Çelësi NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupi Gjyqësor GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Departamenti i Mjekësisë së Brendshme, Shkolla e Shkencave Mjekësore, Universiteti i Campinas, Campinas, Brazil

2Qendra e Kujdesit Gjithëpërfshirës të Hemofilisë, Spitali Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Universiteti i Witwatersrand dhe NHLS, Johanesburg, Afrika e Jugut

3Barts dhe Shkolla e Mjekësisë dhe Stomatologjisë në Londër, Londër, Mbretëria e Bashkuar

4Qendra e Trajtimit të Hemofilisë, Universiteti i Kalifornisë Davis, Sacramento, Shtetet e Bashkuara

5Universiteti i Kalifornisë, San Francisko, Shtetet e Bashkuara

6Qendra për Hematologji, Kolegji Imperial Londër, Londër, Mbretëria e Bashkuar

7Spitalet e Universitetit Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Mbretëria e Bashkuar

8Qendra e Trajtimit Ortopedik të Hemofilisë, Los Angeles, Shtetet e Bashkuara

9Qendra për Sëmundjet e Rralla dhe Hemofilinë, Spitali i Përgjithshëm i Veteranëve Taichung, Taichung, Tajvan, Provinca e Kinës

10Departamenti i Mjekësisë Vaskulare dhe Qendrës së Hemostazës dhe Hemofilisë, Spitalet Universitare Leuven, Leuven, Belgjikë

11Departamentet e Pediatrisë dhe Patologjisë, Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londër, Mbretëria e Bashkuar

13Qendra e Kërkimit të Gjakut UNC, Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, Shtetet e Bashkuara

14Konsulent i Pavarur, La Jolla, Shtetet e Bashkuara

15Shoqata Irlandeze e Haemophilia, Dublin, Irlandë

16Kolegji Trinity, Dublin, Irlandë

17Departamenti i Pediatrisë, Shkolla e Mjekësisë e Universitetit Indiana, Qendra IUPUI-Wells për Kërkime Pediatrike, Indianapolis, Shtetet e Bashkuara

18Laboratori i Glikobiologjisë, Instituti Hirszfeld i Imunologjisë dhe Terapisë Eksperimentale, Wroclaw, Poloni

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Shtetet e Bashkuara

Pikat kryesore të të dhënave

FVIII Aktiviteti Mbi 52 Javë në Popullsinë e MITT

Aktiviteti FVIII duke përdorur analizën kromogjene për pacientët (N = 132) në fazën 3 GENEr8-1 Provë e trajtuar me një infuzion të vetëm valoktokogjen roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg) Në javët 49-52, ndryshimi mesatar (95% CI) nga fillimi në aktivitetin FVIII ishte 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P <0.001), dhe ndryshimi mesatar (Q1, Q3) nga fillimi ishte 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

ABR dhe FVIII Infuzionet/Viti
Shkalla vjetore e gjakderdhjes (ABR, paneli i majtë) dhe numri i infuzioneve FVIII/vit (paneli i djathtë) për popullsinë e rrokullisjes (n = 112) në provën GENEr8-1. Për ABR, ndryshimi mesatar (95% CI) ishte një rënie prej 4.1 (-5.3 në -2.8) të gjakderdhjes së trajtuar/vit, një reduktim prej 83.8% nga fillimi. Ndryshimi mesatar në infuzionet/vit ishte 134 (-144 në -124), një rënie prej 98.6% nga fillimi. Post-infuzioni u përcaktua si duke filluar pas javës së 4-të.
Siguri
Shkalla vjetore e gjakderdhjes (ABR, paneli i majtë) dhe numri i infuzioneve FVIII/vit (paneli i djathtë) për popullsinë e rrokullisjes (n = 112) në provën GENEr8-1. Për ABR, ndryshimi mesatar (95% CI) ishte një rënie prej 4.1 (-5.3 në -2.8) të gjakderdhjes së trajtuar/vit, një reduktim prej 83.8% nga fillimi. Ndryshimi mesatar në infuzionet/vit ishte 134 (-144 në -124), një rënie prej 98.6% nga fillimi. Post-infuzioni u përcaktua si duke filluar pas javës së 4-të.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore