Pikat kryesore nga Takimi i 25-të Vjetor i ASGCT
Korrigjimi i qëndrueshëm hemostatik dhe cilësia e përmirësuar e jetës në lidhje me hemofilinë: Analiza përfundimtare nga prova kryesore e fazës 3 HOPE-B e Etranacogene Dezaparvovec
Dorëzimi i LNP-ve mRNA CRISPR/Cas9 për të riparuar një fshirje të vogël në gjenin FVIII te minjtë e hemofilisë A
Një Variant i Faktorit VIII Me Eliminimin e Vendit të N-glikosilimit në 2118 Përgjigjet imune të Reduktuara Anti-FVIII në Hemofilinë A të Trajtuar me Terapi Gjenetike
Promotori Stabilin-2 modulon reagimin imunitar ndaj FVIII pas shpërndarjes së vektorit lentiviral në minjtë hemofilikë
Pikat kryesore nga Kongresi Botëror i WFH 2022
Përdorimi i Regjistrit të Federatës Botërore të Terapisë Gjenetike të Hemofilisë për ndjekjen afatgjatë të pacientëve me hemofili të trajtuar me terapi gjenetike
Në dispozicion për CME Credit!
Topic: Terapia e gjeneve në hemofili
Lloji i Akreditimit: Kredia (t) e kategorisë 1 të AMA PRA™
Release Date: Qershor 6, 2022
Data e skadencës: Qershor 5, 2023
Koha e parashikuar për të përfunduar aktivitetin: 15 minuta
Pikat kryesore nga Kongresi i 15-të Vjetor i EAHAD
Përzgjedhja e dozës dhe dizajni i studimit për B-LIEVE, Një provë klinike e konfirmimit të dozës 1/2 e terapisë gjenetike FLT180A për pacientët me hemofili B
Analiza përfundimtare nga provimi i terapisë gjenetike HOPE-B Faza kryesore 3
Efikasiteti dhe siguria e transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A: Rezultatet nga analiza dyvjeçare GENEr8-1
Steven W. Pipe, MD
Ndikimi i transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A në cilësinë e jetës lidhur me shëndetin
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Pikat kryesore nga seminari i 16-të i NHF mbi teknologjitë e reja dhe transferimin e gjeneve për hemofilinë
Pikat kryesore nga Takimi i 63-të Vjetor i ASH
Marrëdhënia ndërmjet Shprehjes endogjene, Transgjenike FVIII dhe Ngjarjeve të Gjakderdhjes pas Transferimit të Gjenit Valoktokogjen Roxaparvovec për Hemofilinë e Rëndë A: Një Analizë Post-Hoc e Gjykimit të Fazës 8 GENEr1-3
Të dhënat e gjakderdhjes përgjatë niveleve bazë FIX të shprehjes tek njerëzit me hemofili B: Një analizë duke përdorur "Studimin e Shprehjes së Faktorit"
Ndjekja e më shumë se 5 viteve në një grup pacientësh me hemofili B të trajtuar me fidanakogjen Elaparvovec Adeno-Asociated Virus Terapia Gjenetike
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Shprehja e faktorit IX brenda intervalit normal parandalon gjakderdhjet spontane që kërkojnë trajtim pas terapisë gjenetike FLT180a në pacientët me hemofili B të rëndë: Studim afatgjatë i programit B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitorimi i vendeve të integrimit të vektorëve në qasjet e terapisë gjenetike In Vivo nga Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing
Tejkalimi i imunitetit paraekzistues Anti-AAV për të arritur një transferim të sigurt dhe efikas të gjeneve në mjedise klinike.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Përditësimi aktual i sprovave klinike mbi terapinë gjenetike për hemofilinë
Wolfgang Miesbach, MD
Efikasiteti dhe Siguria e Valoctocogene Roxaparvovec Transferimi i Gjenit të Virusit i lidhur me Adeno për Hemofilinë e Rëndë A: Rezultatet nga Faza 3 Gjyqi GENEr8-1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Raporti i Rastit të Sigurisë së Mëlçisë Nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B tek të rriturit me Hemofili B
Steven W. Pipe, MD
52 Javë Efikasiteti dhe Siguria e Etranacogene Dezaparvovec tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë B: Të dhëna nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B
Steven W. Pipe, MD
Hetimi i rezultateve të hershme pas terapisë së gjenit viral të lidhur me Adeno në një model të hemofilisë së qenit
David Lillicrap, MD, FRCPC
Rezultatet klinike tek të rriturit me hemofili B me dhe pa antitrupa para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5: 6 të dhëna mujore nga faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B Etranakogjen Dezaparvovec
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Evolucioni i terapisë së gjenit të vektorit AAV po vazhdon në hemofili. A do të adresojnë veçoritë unike të BAY 2599023 nevojave të jashtëzakonshme?
Steven W. Pipe, MD
Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3
Steven W. Pipe, MD
Karakterizimi i Vazhdimit të Vektorit të Virusit të Asociuar me Adeno pas Ndjekjes Afatgjatë në Modelin e Qenit Haemophilia
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b
Annette von Drygalski, MD, FarmD
AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Ndjekja e një Terapi Gjenerale të Virusit të Asociuar me Adeno (AAV) (FLT180a) Arritja e Niveleve Normale të Aktivitetit FIX në Pacientët e Rëndë të Hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b
Steven W. Pipe, MD
Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë
Barbara A. Konkle, MD
Raportet e konferencës ISTH
Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A
Lindsey A. George, MD
Rezultatet afatgjata të gjenomit të vektorit dhe imunogjeniteti i transferimit të gjenit AAV FVIII në hemofili Një model qen
Paul Batty, MBBS, PhD
Një terapi gjene e asociuar me virusin e asociuar me adeno (AAV) roman (FLT180a) arrin nivele normale të aktivitetit FIX në pacientët e rëndë të hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekuenca, vendndodhja dhe natyra e futjeve të vektorit AAV Pas përcjelljes afatgjatë të dorëzimit të transgjinave FVIII në një model qensh një hemofili
Paul Batty, MBBS, PhD
Raportet e Konferencës së WFH
Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B
Steven W. Pipe, MD
Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Raportet e konferencës ASGCT
Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII
Steven W. Pipe, MD
Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Zhvillimi i një Vektori të Kandidatit Klinik AAV3 për Terapinë e Gjeneve të Hemofilisë B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analiza e Integrimit të AAV-së pas ndjekjes afatgjatë në hemofili Një qen zbulon pasojat gjenetike të korrigjimit të gjenit të ndërmjetësuar nga AAV
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Mbulimi i Konferencës nga Orlando
Mbulimi i Konferencës nga Orlando, që përfshin intervista ekspertësh mbi përparimet më të fundit në Terapinë e Gjeneve.
Mbulimi i Konferencës - Live nga Orlando 2019






