Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021

Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3

Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

WATCH
Raporti i Rastit të Sigurisë së Mëlçisë Nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B tek të rriturit me Hemofili B

Raporti i Rastit të Sigurisë së Mëlçisë Nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B tek të rriturit me Hemofili B

Steven W. Pipe, MD

WATCH
52 Javë Efikasiteti dhe Siguria e Etranacogene Dezaparvovec tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë B: Të dhëna nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B

52 Javë Efikasiteti dhe Siguria e Etranacogene Dezaparvovec tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë B: Të dhëna nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Hetimi i rezultateve të hershme pas terapisë së gjenit viral të lidhur me Adeno në një model të hemofilisë së qenit

Hetimi i rezultateve të hershme pas terapisë së gjenit viral të lidhur me Adeno në një model të hemofilisë së qenit

David Lillicrap, MD, FRCPC

WATCH
Rezultatet klinike tek të rriturit me hemofili B me dhe pa antitrupa para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5: 6 të dhëna mujore nga faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B Etranakogjen Dezaparvovec

Rezultatet klinike tek të rriturit me hemofili B me dhe pa antitrupa para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5: 6 të dhëna mujore nga faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B Etranakogjen Dezaparvovec

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Evolucioni i terapisë së gjenit të vektorit AAV po vazhdon në hemofili. A do të adresojnë veçoritë unike të BAY 2599023 nevojave të jashtëzakonshme?

Evolucioni i terapisë së gjenit të vektorit AAV po vazhdon në hemofili. A do të adresojnë veçoritë unike të BAY 2599023 nevojave të jashtëzakonshme?

Steven W. Pipe, MD

WATCH

Pikat kryesore nga Kongresi Virtual EAHAD 2021

Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3

Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Karakterizimi i Vazhdimit të Vektorit të Virusit të Asociuar me Adeno pas Ndjekjes Afatgjatë në Modelin e Qenit Haemophilia

Karakterizimi i Vazhdimit të Vektorit të Virusit të Asociuar me Adeno pas Ndjekjes Afatgjatë në Modelin e Qenit Haemophilia

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Annette von Drygalski, MD, FarmD

WATCH
AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

Frank WG Leebeek, MD, PhD

WATCH
Ndjekja e një Terapi Gjenerale të Virusit të Asociuar me Adeno (AAV) (FLT180a) Arritja e Niveleve Normale të Aktivitetit FIX në Pacientët e Rëndë të Hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Ndjekja e një Terapi Gjenerale të Virusit të Asociuar me Adeno (AAV) (FLT180a) Arritja e Niveleve Normale të Aktivitetit FIX në Pacientët e Rëndë të Hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH

Përmbledhjet e Konferencave të ASH

Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII

Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Federata Botërore e Regjistrit të Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Federata Botërore e Regjistrit të Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Barbara A. Konkle, MD

WATCH
AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid

Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë

Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë

Barbara A. Konkle, MD

WATCH

Raportet e konferencës ISTH

Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A

Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A

Lindsey A. George, MD

WATCH
Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

Rezultatet afatgjata të gjenomit të vektorit dhe imunogjeniteti i transferimit të gjenit AAV FVIII në hemofili Një model qen

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Një terapi gjene e asociuar me virusin e asociuar me adeno (AAV) roman (FLT180a) arrin nivele normale të aktivitetit FIX në pacientët e rëndë të hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Një terapi gjene e asociuar me virusin e asociuar me adeno (AAV) roman (FLT180a) arrin nivele normale të aktivitetit FIX në pacientët e rëndë të hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
Frekuenca, vendndodhja dhe natyra e futjeve të vektorit AAV Pas përcjelljes afatgjatë të dorëzimit të transgjinave FVIII në një model qensh një hemofili

Frekuenca, vendndodhja dhe natyra e futjeve të vektorit AAV Pas përcjelljes afatgjatë të dorëzimit të transgjinave FVIII në një model qensh një hemofili

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH

Raportet e Konferencës së WFH

Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B

Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

Raportet e konferencës ASGCT

Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII

Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve

Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH
Zhvillimi i një Vektori të Kandidatit Klinik AAV3 për Terapinë e Gjeneve të Hemofilisë B

Zhvillimi i një Vektori të Kandidatit Klinik AAV3 për Terapinë e Gjeneve të Hemofilisë B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Analiza e Integrimit të AAV-së pas ndjekjes afatgjatë në hemofili Një qen zbulon pasojat gjenetike të korrigjimit të gjenit të ndërmjetësuar nga AAV

Analiza e Integrimit të AAV-së pas ndjekjes afatgjatë në hemofili Një qen zbulon pasojat gjenetike të korrigjimit të gjenit të ndërmjetësuar nga AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH

Mbulimi i Konferencës nga Orlando

Mbulimi i Konferencës nga Orlando, që përfshin intervista ekspertësh mbi përparimet më të fundit në Terapinë e Gjeneve.

FITON KREDIT CME

Mbulimi i Konferencës - Live nga Orlando 2019

Përditësimet e fundit në Testet Klinike të Terapisë së Gjeneve në Hemofili B
Të dhëna afatgjata të sigurisë dhe efikasitetit nga gjykimet e terapisë gjene në hemofili ofrojnë optimizëm
Shprehja afatgjatë e transferimit të gjeneve FVIII të ndërmjetësuar me AAV dhe Ngjarjet e Integrimit të Vektorit në Hemofili
Qasjet e romanit në terapinë e gjenit të hemofilisë në zhvillimin pararendik
Antitrupat paraprak ndaj AAV dhe pasojat për terapinë e gjenit të hemofilisë
Ardhmëria e Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë
Përgatitja për Miratimin e Terapisë së Gjeneve për Hemofilinë