Pikat kryesore nga seminari i 15-të i NHF mbi teknologjitë e reja dhe transferimi i gjeneve për hemofili

Pikat kryesore nga seminari i 15-të i NHF mbi teknologjitë e reja dhe transferimi i gjeneve për hemofili

Paraqitur nga: David Lillicrap, MD dhe Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 Shtator 2019 • Washington, DC

Imazh


Prezantimi
Paraqitur nga Dr. Lillicrap

Sfidat e shoqëruara me AAV si një mjet për dorëzimin e transgeneve terapeutike
Paraqitur nga Dr. Pierce

Udhëzimi FDA për Terapinë e Klinikës së Gjeneve të Hemofilisë
Paraqitur nga Dr. Pierce

Faktori IX Përditësimi i provave klinike të terapisë së gjeneve
Paraqitur nga Dr. Lillicrap


Redaktimi i gjeneve dhe terapia me bazë qelizore për hemofili
Paraqitur nga Dr. Pierce



Shikoni përpara me optimizëm
Paraqitur nga Dr. Pierce

Faktori VIII Azhurnimi i provave klinike të terapisë së gjeneve
Paraqitur nga Dr. Lillicrap


Terapitë e gjeneratës së ardhshme për hemofili
Paraqitur nga Dr. Lillicrap

Përgjigja ndaj Dorëzimit të Vektorit AAV
Paraqitur nga Dr. Lillicrap


Zgjerimi i terapisë së gjeneve te fëmijët me hemofili
Paraqitur nga Dr. Lillicrap