Albanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Pikat kryesore nga Kongresi i 30-të i ISTH
Zbardhja e mekanizmit prapa mospërputhjes së analizës së faktorit VIII të rrjedhur nga AAV
Prezantuar nga: Anna Sternberg, PhD, Spitali i Fëmijëve i Filadelfias, Philadelphia, Pennsylvania, Shtetet e Bashkuara
Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1
1Spitali i Fëmijëve i Filadelfias, Filadelfia, Pensilvania, Shtetet e Bashkuara
Pikat kryesore të të dhënave
Dy eksperimente që sugjerojnë se mospërputhja e analizës FVIII është e pavarur nga vWF. Rezultatet e analizës së koagulimit me 2 faza në të majtë tregojnë rritjen e aktivitetit të FVIII (AAV-FVIII) me prejardhje nga transgjeni në krahasim me rekombinantin e tipit të egër FVIII (rFVIII-WT) si dhe një FVIII rekombinant me afinitet të zvogëluar për vWF (rFVIII-E1682K ). Grafiku në të djathtë tregon ngjashmërinë në raportin e analizës 1-fazore (OSA) / analizës kromogjenike (CSA) pas infuzionit të AAV8-hFVIII te minjtë me mungesë si në FVIII ashtu edhe në vWF kur OSA kryhet në prani ose mungesë të vWF .
Krahasimi i aktivitetit të AAV-FVIIIa me variantet rekombinante WT-FVIIIa dhe FVIII rekombinante me stabilitet të përmirësuar të A2 (rFVIIIa-E1984V dhe rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa dhe rFVIIIa-WT kanë aktivitet të ngjashëm në krahasim me rritjen e aktivitetit në variantet rekombinante me afinitet të rritur A2. Këto rezultate sugjerojnë se ndryshimet në ndarjen e nën-njësisë FVIII A2 nuk ka gjasa të japin llogari për mospërputhjet e analizës së faktorit OSA/CSA.
PTRMBAJTJA E LIDHUR
