Përzgjedhja e dozës dhe dizajni i studimit për B-LIEVE, Një provë klinike e konfirmimit të dozës 1/2 e terapisë gjenetike FLT180A për pacientët me hemofili B
Pikat kryesore nga Kongresi i 15-të Vjetor i EAHAD

Përzgjedhja e dozës dhe dizajni i studimit për B-LIEVE, Një provë klinike e konfirmimit të dozës 1/2 e terapisë gjenetike FLT180A për pacientët me hemofili B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3, S.Barton4, A.Long4

1Spitali i Fëmijëve në Los Anxhelos, Universiteti i Kalifornisë Jugore Shkolla e Mjekësisë Keck, Los Anxhelos, Kaliforni, Shtetet e Bashkuara;2 Qendra e Hemofilisë dhe Trombozës Katharine Dormandy, Royal Free Hospital;3 University College London, Mbretëria e Bashkuar;4 Freeline, Stevenage, Mbretëria e Bashkuar

Pikat kryesore të të dhënave

Përgjigja e dozës B-AMAZE

Studimi B-LIEVE është një studim i fazës 1/2 i FLT180a të prodhuar komercialisht i krijuar për të konfirmuar një dozë të synuar për një studim të fazës 3. Doza fillestare për B-LIEVE u bazua në rezultatet nga prova B-AMAZE, e cila tregoi se nivelet FIX në ditën e 21 pas infuzionit ishin shumë parashikuese të niveleve FIX në ditën 182 (java 26). Një Emax Modeli dozë-përgjigje tregoi se një dozë prej 7.7 x 1011 vg/kg duhet të prodhojë një nivel mesatar FIX prej 67% të normales në ditën 21 që korrespondon me një nivel mesatar FIX prej 115% të normales në ditën 182.

Plani i dozimit për projektimin e studimit B-LIEVE

Dizajni i studimit adaptiv për B-LIEVE përfshin një dozë fillestare FLT180a prej 7.7 x 1011 vg/kg në 3 pjesëmarrës. Doza fillestare do të rregullohet në grupet pasuese me 3 pjesëmarrës, secili bazuar në nivelet e FIX të ditës 21 në grupin e mëparshëm. Deri në 9 pjesëmarrës (3 grupe) do të regjistrohen me një periudhë ndjekjeje 52-javore për të konfirmuar një dozë për një studim të fazës 3.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore