Albanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Pikat kryesore nga Takimi i 25-të Vjetor i ASGCT
Dorëzimi i LNP-ve mRNA CRISPR/Cas9 për të riparuar një fshirje të vogël në gjenin FVIII te minjtë e hemofilisë A
Prezantuar nga: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity & Immunoterapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Shtetet e Bashkuara të Amerikës
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Instituti i Kërkimeve të Fëmijëve në Seattle, Seattle, Uashington
2Departamenti i Pediatrisë, Universiteti i Uashingtonit, Seattle, Uashington
Pikat kryesore të të dhënave
- mARN LNP synojnë të dy hepatocitet dhe LSECs
- Cas9 dhe sgRNA LNP mundësojnë minjtë NSG HemA të rifitojnë aktivitetin endogjen të plazmës FVIII
Formulime të ndryshme të mRNA të luciferazës (Luc) të kapsuluara në nanogrimca lipide me bazë MC3 (LNP) u injektuan në mënyrë intravenoze te minjtë. Shprehja e Luciferazës u zbulua kryesisht në mëlçi, me shprehjen më të fortë të treguar nga formulimi 5 i LNP. Ngjyrosja e imuno-ngjyrosjes së mëlçisë tregoi se LNP e etiketuar me Dil mund të transfektojë me sukses si hepatocitet ashtu edhe qelizat endoteliale. in vivo.
MARN e kapsuluar Cas9 dhe LNP me ARN me një udhëzues të vetëm (sgRNA) iu dorëzuan minjve me hemofili A (NSG HA) me mungesë imuniteti në mënyrë intravenoze. Shprehja e qëndrueshme e FVIII endogjene për deri në 4 javë u konfirmua nga analiza aPTT dhe mutant i redaktuar FVIII u verifikua përkatësisht nga sekuenca e ADN-së dhe mjetet e analizës CRISPR në internet.
PTRMBAJTJA E LIDHUR
