Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B

Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B
Pikat kryesore nga Samiti Virtual WFH 2020

Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B

Steven W. Tub,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, SHBA

2Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani

3Universiteti i Kalifornisë San Diego, San Diego, USA

4Universiteti i Kalifornisë Davis, Sacramento, USA

5Qendra Mjekësore Universitare Groningen, Groningen, Hollandë

6Qendra Mjekësore Akademike, Amsterdam, Hollandë

7Rigsh Hospitalet, Kopenhagë, Danimarkë

8Vivantes Klinikum, Berlin, Gjermani

9Qendra Mjekësore Universitare, Utrecht, Hollandë

10Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, SHBA

11Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, Portland, SH.B.A.

12biofarma uniQure BV, Lexington, MA, USA

13Spitali Fëmijëve Phoenix, Phoenix USA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Itali

15Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë

Pikat kryesore të të dhënave

Ky diagram përmbledh modelin për studime që testojnë të dyja AMT-060 dhe AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Të dy studimet përfshijnë burra me nivele hemofili B dhe FIX ≤ 2%. Ashpërsia klinike bazohej në profilaksinë FIX ose gjakderdhje ≥ 4 në vit ose artropatinë hemofilike. Edhe pse prania e NABS AAV5 ishte një kriter përjashtimi për gjykimet AMT-060, 3 pjesëmarrës në grupin me dozë të ulët u zbuluan se kishin tituj të detektueshëm para fillimit të dozimit, pa asnjë ndikim në sigurinë ose efikasitetin. Si rezultat, prania e NABS AAV5 nuk ishte një kriter përjashtimi për gjykimet AMT-061. AMT-060 u testua në 2 doza dhe AMT-061 u testua në dy dozat më të larta.

Pacientët në grupe me dozë të ulët dhe në dozë të lartë treguan rritje të qëndrueshme në varësi të shprehjes së FIX deri në 4 vjet, me një mesatare prej 5% për grupin me dozë të ulët dhe 7.5% për grupin me dozë të lartë. Pacientët gjithashtu demonstruan një ulje të vazhdueshme të përdorimit të FIX. Nga 9 pjesëmarrësit që përdorin profilaksinë FIX gjatë hyrjes në studim, 8 ishin pa profilaksi FIX në ndjekjen e fundit.

Pacientët e trajtuar me një infuzion të vetëm të AMT-061 kanë demonstruar rritje të qëndrueshme në nivelet e aktivitetit FIX për 52 javë. Niveli mesatar i aktivitetit FIX për 3 pjesëmarrësit pas 1 viti ndjekje ishte në intervalin funksional kurativ prej 41%. Të tre pjesëmarrësit kanë përjetuar gjithashtu ulje në përdorimin e FIX dhe kanë ndërprerë përdorimin rutinë të profilaksisë.

PTRMBAJTJA E LIDHUR