Pikat kryesore nga Takimi dhe Ekspozita Vjetore e 62 e ASH
Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid Antitrupat
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 dhe Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI
2Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, Portland, OR
3Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Qendra Mjekësore Universitare Roterdam, Roterdam, Hollandë
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Itali
6Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, Portland
7Qendra Mjekësore Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Hollandë
9Van Creveldkliniek, Qendra Mjekësore Universitare Utrecht, Utrecht, Hollandë
10Departamenti i Mjekësisë Vaskulare dhe Qendrës së Hemostazës dhe Hemofilisë, Spitalet Universitare Leuven, Leuven, Belgjikë
11Qendrat Mjekësore të Universitetit të Amsterdamit, Universiteti i Amsterdamit, Amsterdam, Hollandë
12Qendra Kombëtare e Koagulimit, Spitali St James, Dublin, Irlandë
13Royal London Haemophilia Center, Barts dhe London School of Medicine and Dentistry, London, Mbretëria e Bashkuar
14Rigsh Hospitalet, Kopenhagë, Danimarkë
15Universiteti Medical Center Groningen, Groningen, Hollandë
16Universiteti i Kalifornisë San Diego, La Jolla, CA
17University of Southern California Keck School of Medicine, Spitali i Fëmijëve Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruksel, Belgjikë
19Departamenti i Mjekësisë Përkthimore-Koagulimit Klinik, Universiteti Lund, Malmo, Suedi
20Spitali Universitar Skane, Malmo, Suedi
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Gjermani
22Universiteti i Utah, Salt Lake City, UT
23Universiteti i Floridës së Jugut, Tampa, FL
24Universiteti i Arkansas për Shkencat Mjekësore, Little Rock, AR
25Spitali Universitar Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Mbretëria e Bashkuar
26Universiteti i Kembrixhit - Spitali Addenbrooke, Cambridge, Mbretëria e Bashkuar
27Universiteti i Teksasit Qendra e Shkencës Shëndetësore në Hjuston, Hjuston, TX
28Spitali i Fëmijëve Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Hemophilia Center of New York New York, New York
31Spitali Ortopedik i Los Anxhelosit, Qendra e Trajtimit të Hemofilisë Ortopedike, Los Angeles, CA
32Kampusi Mjekësor Anschutz, Universiteti i Kolorados, Shkolla e Mjekësisë, Qendra e Hemofilisë dhe Trombozës, Aurora, CO
33Qendra Mjekësore e Universitetit Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 dhe Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI
2Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, Portland, OR
3Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Qendra Mjekësore Universitare Roterdam, Roterdam, Hollandë
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Itali
6Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, Portland
7Qendra Mjekësore Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Hollandë
9Van Creveldkliniek, Qendra Mjekësore Universitare Utrecht, Utrecht, Hollandë
10Departamenti i Mjekësisë Vaskulare dhe Qendrës së Hemostazës dhe Hemofilisë, Spitalet Universitare Leuven, Leuven, Belgjikë
11Qendrat Mjekësore të Universitetit të Amsterdamit, Universiteti i Amsterdamit, Amsterdam, Hollandë
12Qendra Kombëtare e Koagulimit, Spitali St James, Dublin, Irlandë
13Royal London Haemophilia Center, Barts dhe London School of Medicine and Dentistry, London, Mbretëria e Bashkuar
14Rigsh Hospitalet, Kopenhagë, Danimarkë
15Universiteti Medical Center Groningen, Groningen, Hollandë
16Universiteti i Kalifornisë San Diego, La Jolla, CA
17University of Southern California Keck School of Medicine, Spitali i Fëmijëve Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruksel, Belgjikë
19Departamenti i Mjekësisë Përkthimore-Koagulimit Klinik, Universiteti Lund, Malmo, Suedi
20Spitali Universitar Skane, Malmo, Suedi
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Gjermani
22Universiteti i Utah, Salt Lake City, UT
23Universiteti i Floridës së Jugut, Tampa, FL
24Universiteti i Arkansas për Shkencat Mjekësore, Little Rock, AR
25Spitali Universitar Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Mbretëria e Bashkuar
26Universiteti i Kembrixhit - Spitali Addenbrooke, Cambridge, Mbretëria e Bashkuar
27Universiteti i Teksasit Qendra e Shkencës Shëndetësore në Hjuston, Hjuston, TX
28Spitali i Fëmijëve Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Hemophilia Center of New York New York, New York
31Spitali Ortopedik i Los Anxhelosit, Qendra e Trajtimit të Hemofilisë Ortopedike, Los Angeles, CA
32Kampusi Mjekësor Anschutz, Universiteti i Kolorados, Shkolla e Mjekësisë, Qendra e Hemofilisë dhe Trombozës, Aurora, CO
33Qendra Mjekësore e Universitetit Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani