Pikat kryesore nga Takimi dhe Ekspozita Vjetore e 62 e ASH
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, dhe Steven W. Pipe, MD12
1Departamenti i Mjekësisë, Divizioni i Hematologjisë / Onkologjisë, Shëndetësia e UC San Diego, San Diego, CA
2Universiteti i Kalifornisë Davis, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Itali
4Universiteti i Karolinës së Veriut në Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Divizioni i Hematologjisë, Universiteti i Karolinës së Veriut në Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, Portland, OR
7Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë
8Qendra e Hemofilisë, Spitali Universitar i Frankfurtit, Frankfurt, Gjermani
9Universiteti i Shëndetit dhe Shkencës në Oregon, Portland, OR
10Spitali i Fëmijëve Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI