Rezultatet klinike tek të rriturit me hemofili B me dhe pa antitrupa para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5: 6 të dhëna mujore nga faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B Etranakogjen Dezaparvovec

Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021

Rezultatet klinike tek të rriturit me hemofili B me dhe pa antitrupa para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5: 6 të dhëna mujore nga faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B Etranakogjen Dezaparvovec

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, Çelësi NS⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, Tub SW⁸, HETUESIT E SHPRES-B

¹Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë

²Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani

³Oregon Health & Science University, Portland, Shtetet e Bashkuara

Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, Shtetet e Bashkuara

⁵Qendra për Çrregullime dhe Koagulim të Gjakderdhjes, Spitali Universitar Careggi, Firence, Itali

⁶uniQure BV, Amsterdam, Holandë

⁷uniQure Inc, Lexington, Shtetet e Bashkuara

⁸Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara

Pikat kryesore të të dhënave

Aktiviteti FIX në pacientët me dhe pa antitrupa neutralizues AAV5
Ngjarje të pafavorshme nga gjyqi SHPRES-B

Aktiviteti FIX në pacientët me dhe pa antitrupa neutralizues AAV5

Në gjykimin HOPE-B, 23 nga 54 pjesëmarrësit fillestarë kishin tituj të antitrupave neutralizues të zbulueshëm të AAV5 (Nabs) në fillim, dhe ishte e mundur të vlerësoheshin rezultatet për korrelacionin midis NAbs dhe aktivitetit FIX. Aksi vertikal është aktiviteti FIX i vëzhguar 6 mujor i atyre që morën një dozë të plotë të vektorit. Pacientët me NAbs të pazbulueshëm u vizatuan në 7 në aksin horizontal (pragu i analizës). Aksi horizontal tregon titrat e pjesëmarrësve të tjerë në një gamë prej 7–700. Kishte një pjesëmarrës jo korrespondent i cili kishte një titër> 3200, i cili nuk është i përfshirë. Siç tregohet në grafik, aktiviteti FIX ishte i ngjashëm në pjesëmarrësit me dhe pa NAbs para-ekzistues në AAV5 deri në një titër prej 678.

Ngjarje të pafavorshme nga gjyqi SHPRES-B

Kjo tabelë nga gjykimi HOPE-B tregon ngjarje të padëshirueshme pas infuzionit transgjenik për pacientët me (n = 23) dhe pa (n = 31) antitrupa neutralizues të zbulueshëm AAV5 (NAbs) në fillim. Ashtu si me nivelet e FIX, nuk kishte ndonjë ndryshim të dukshëm në AE për pacientët me dhe pa AAV5 NAbs.