Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021
Rezultatet klinike tek të rriturit me hemofili B me dhe pa antitrupa para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5: 6 të dhëna mujore nga faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B Etranakogjen Dezaparvovec
FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Çelësi NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Tub SW8, HETUESIT E SHPRES-B
1Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë
2Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani
3Oregon Health & Science University, Portland, Shtetet e Bashkuara
Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, Shtetet e Bashkuara
5Qendra për Çrregullime dhe Koagulim të Gjakderdhjes, Spitali Universitar Careggi, Firence, Itali
6uniQure BV, Amsterdam, Holandë
7uniQure Inc, Lexington, Shtetet e Bashkuara
8Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara
PTRMBAJTJA E LIDHUR
Webinare interaktive
Rezultatet afatgjata: Qëndrueshmëria dhe siguria
Prezantuar nga Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Pengesat dhe mundësitë
Prezantuar nga Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Mbështetja e pacientit, këshillimi dhe monitorimi i pacientit
Prezantuar nga Lindsey A. George, MD ...
Terapia e gjeneve për FVIII
Prezantuar nga K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Përditësimi i efikasitetit të provave klinike
Prezantuar nga Guy Young, MD ...
Terapia e gjeneve me vektor Adeno-Associated Viral (AAV) Variant: Aplikimi në hemofili
Prezantuar nga Barbara A. Konkle, MD ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: Një hyrje në transferimin e gjenit vektor viral të shoqëruar nga adeno
Prezantuar nga Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: shqetësime të zakonshme në terapinë e gjeneve
Prezantuar nga Thierry VandenDriessche, PhD ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: Strategji dhe qëllime të tjera
Prezantuar nga Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Një histori e trajtimit të hemofilisë: Terapia jo-zëvendësuese në terapinë e gjeneve
Prezantuar nga Steven W. Pipe, MD ...
Njohja me terapinë e gjeneve: terminologjia dhe konceptet
Prezantuar nga David Lillicrap, MD ...
Një histori e trajtimit të hemofilisë: Zëvendësimi i faktorëve në terapinë e gjeneve
Prezantuar nga Flora Peyvandi, MD, PhD ...
Podcasts