Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021

Rezultatet klinike tek të rriturit me hemofili B me dhe pa antitrupa para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5: 6 të dhëna mujore nga faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B Etranakogjen Dezaparvovec

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Çelësi NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Tub SW8, HETUESIT E SHPRES-B

1Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë

2Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani

3Oregon Health & Science University, Portland, Shtetet e Bashkuara

Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, Shtetet e Bashkuara

5Qendra për Çrregullime dhe Koagulim të Gjakderdhjes, Spitali Universitar Careggi, Firence, Itali

6uniQure BV, Amsterdam, Holandë

7uniQure Inc, Lexington, Shtetet e Bashkuara

8Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara

Pikat kryesore të të dhënave

Aktiviteti FIX në pacientët me dhe pa antitrupa neutralizues AAV5

Në gjykimin HOPE-B, 23 nga 54 pjesëmarrësit fillestarë kishin tituj të antitrupave neutralizues të zbulueshëm të AAV5 (Nabs) në fillim, dhe ishte e mundur të vlerësoheshin rezultatet për korrelacionin midis NAbs dhe aktivitetit FIX. Aksi vertikal është aktiviteti FIX i vëzhguar 6 mujor i atyre që morën një dozë të plotë të vektorit. Pacientët me NAbs të pazbulueshëm u vizatuan në 7 në aksin horizontal (pragu i analizës). Aksi horizontal tregon titrat e pjesëmarrësve të tjerë në një gamë prej 7–700. Kishte një pjesëmarrës jo korrespondent i cili kishte një titër> 3200, i cili nuk është i përfshirë. Siç tregohet në grafik, aktiviteti FIX ishte i ngjashëm në pjesëmarrësit me dhe pa NAbs para-ekzistues në AAV5 deri në një titër prej 678.

Ngjarje të pafavorshme nga gjyqi SHPRES-B
Kjo tabelë nga gjykimi HOPE-B tregon ngjarje të padëshirueshme pas infuzionit transgjenik për pacientët me (n = 23) dhe pa (n = 31) antitrupa neutralizues të zbulueshëm AAV5 (NAbs) në fillim. Ashtu si me nivelet e FIX, nuk kishte ndonjë ndryshim të dukshëm në AE për pacientët me dhe pa AAV5 NAbs.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore