ISTH - Burimet e Rekomanduara

Një përmbledhje e Terapisë së Gjeneve në punime shkencore të hemofilisë, prova klinike të zgjedhura, dokumente rregullatore dhe lidhje të dobishme

Provat klinike të Qendrës eLearning WFH

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

Kjo Qendër e Mësimit elektronik është botuar nga Federata Botërore e Hemofilisë
(WFH) dhe është lidhur këtu me leje.

© 2022 Federata Botërore e Hemofilisë https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

Gazetat shkencore dhe dokumentet rregullatore

Shqyrtime të terapisë së gjenit të hemofilisë

1. Terapitë e gjeneve Abbasi J. Hemophilia tregojnë premtime. JAMA. 2018; 319 (6) 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Qasjet romane në terapinë e hemofilisë: sukseset dhe sfidat. Gjak. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkansingh P, et al. Terapitë romane dhe progresi aktual klinik në hemofili A. Ka Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Përparime në gjenet terapinë për hemofili. Lajmet Klinike të ASH. 1 Tetor 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Issuesështje që shfaqen në terapinë e gjeneve të ndërmjetësuar nga AAV. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Navigimi i gungave të shpejtësisë në autostradën e inovacionit në terapitë e hemofilisë. HemaSfera. 2018, 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Terapia e gjeneve për hemofili: çfarë mban e ardhmja? Ka Adv Hematol. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Terapia e gjenit vjen në moshë. Shkencë. 2018, 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Mbrëmjet H, et al. Terapia e gjeneve të hemofilisë: Nga paralizuesi deri te gamekanger. hemofili. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Terapia e gjeneve të hemofilisë vjen në moshë. Programi i Edukimit të Hematologjisë Am Soc Hematol. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Terapitë në zhvillim për hemofili - perspektivë globale. hemofili. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Një epokë e artë për trajtimin e hemofilisë? hemofili. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Teknologjitë e redaktimit të gjenomit për korrigjimin e gjeneve të hemofilisë. Gjenet njerëzore. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Azhurnoni në terapinë e gjeneve për hemofili. Gjak. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. Një kornukopi e terapive nën studim për hemofili. Mol Ther. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. E kaluara, e tashmja dhe e ardhmja e terapisë së gjenit të hemofilisë: Nga vektorët dhe transgenet deri tek rezultatet e njohura dhe të panjohura. hemofili. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. Tabela e rrumbullakët e terapisë së gjenit të parë WFH: Të kuptuarit e peizazhit dhe sfidat e terapisë së gjeneve për hemofili në të gjithë botën. hemofili. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Tub SW. Terapitë e reja për hemofili. Programi i Edukimit të Hematologjisë Am Soc Hematol. 2016, (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Tub SW. Terapi gjenesh për hemofili. Pediatr Kanceri i Gjakut. 2018, 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Terapia e gjeneve në hemofili: Nga hype te shpresa. HemaSfera. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Prezantimet e fundit

Qendra e terapisë gjenetike EAHAD dhe uebinari i modelit folës
30 mars 2022
https://www.youtube.com

Lidhje të dobishme

Fondacioni Kombëtar i Hemofilisë
https://www.hemophilia.org/

Federata Botërore e Hemofilisë
https://www.wfh.org

Përparimet klinike në terapinë e gjeneve për hemofili
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Gjykimet e zgjedhura klinike

Hemofilia A

  • NCT02576795. Një fazë 1/2, dozë-shkallëzim, siguri, tolerancë dhe studim i efikasitetit të Valoctocogene Roxaparvovec, një transferim i gjeneve të ndërmjetësuara nga adenovirus-i lidhur me gjenin e gjenit të faktorit njerëzor VIII te pacientët me hemofili të rëndë A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Një Studim i Fazës 1/2 Siguria, Toleranca dhe Efikasiteti i Valoktocogjen Roxaparvovec, një transferim i gjeneve të ndërmjetësuara me virusin adeno-të Ndërlidhur i Faktorit Njerëzor VIII në hemofili A Pacientët me nivele të mbetura FVIII ≤ 1 IU / dL dhe Antitrupa para-ekzistues kundër AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Studimi i fazës 3 për të vlerësuar efikasitetin / sigurinë e valoktocogjenit Roxaparvovec një gjen i ndërmjetësuar nga AAV-i i transferimit të hFVIII në një dozë prej 4E13vg / kg në hemofili A Pacientët me nivele të mbetura FVIII I1IU / dL Marrja e infuzioneve profilaktike FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Një fazë e etiketës 3, studim i vetëm dhe krah për të vlerësuar efektivitetin dhe sigurinë e BMN 270, një transferim gjen-i ndërmjetësuar nga virusi adeno-i lidhur me gjenet e faktorit njerëzor VIII në hemofili A Pacientët me nivele të mbetura FVIII ≤ 1 IU / dL që marrin Profilaktikë Infuzione FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Një Vlerësim Multi-Qendror i Sigurisë dhe Efikasitetit Afatgjatë të SPK-8011 [Vektori Viral i Asociuar me Adeno Me B-Domain Fshirë Faktori Njerëzor VII Gene] në Meshkuj me Hemofilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Transferimi i gjenit, siguria, toleranca dhe gjetja e dozave, studimi i efikasitetit të SPK-8011 [një vektor viral rekombinant i adeno-shoqëruar me gjenin e faktorit njerëzor VIII] tek individët me hemofili A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Studimi i gjetjes së dozës së terapisë së gjenit SPK-8016 te pacientët me hemofili A për të mbështetur vlerësimin tek individët me frenues FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Një studim Global, me Etiketa të Hapura, Multicenter, Faza 1/2 e Studimit të Sigurisë dhe Dekallimit të Dozës së BAX 888, një Servis tipi i virusit të asociuar me adeno të lidhura me një serotip 8 (AAV8) që shpreh Faktorin e fshirë B-Domain i fshirë Faktori VIII (BDD-FVIII) në Hemofili të Rënda Një Subjekt i administruar një infuzion i vetëm intravenoz. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Një fazë 1/2, etiketë e hapur, adaptuese, me dozë që vlerësojnë sigurinë dhe tolerancën e SB-525 (Recombinant AAV2 / 6 Human Factor 8 Gene Therapy) në Subjektet e të Rritur Me Hemofili të Rënda https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Terapia e gjeneve për hemofilinë A Duke përdorur një serotip romani 8 Kapsid Pseudotyped Adeno-lidhur me virusin e virusit Faktori Kodues VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentiviral FVIII Gjenerapi për Hemofilinë A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Studimi i fazës I vlerëson sigurinë dhe fizibilitetin e transferimit të gjenit qelizor rrjedhin hematopoietik që ka për qëllim dorëzimin e faktorit VIII nga trombocitet për pacientët me hemofili A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemofilia B

  • NCT02484092. Terapia e gjeneve, studimi i etiketimit të hapur, studimi i shkallëzimit të dozave të SPK-9001 [Vektori viral i Adeno-Asociuar me Gjen e Faktorit Njerëzor IX] në Subjektet me Hemofili B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. Studimi i gjatë FIX: Një transferim i gjenit të faktorit IX (FIX), vlerësim shumëqendror i studimit afatgjatë të sigurisë dhe efikasitetit të SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Një fazë I / II, etiketë e hapur, e pakontrolluar, me një dozë të vetme, me dozë ngjitëse, me shumë qendra Hetimi i një vektori viral të lidhur me adeno që përmban një gjener të faktorit njerëzor të optimizuar me kodon IX Gene (AAV5-hFIX) i administruar tek pacientët e rritur me Hemofilia e rëndë ose mesatarisht e rëndë B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Faza III, Etiketë e hapur, me një dozë të vetme, me shumë qendër, shumëkombëshe Hetimi i një vektori viral të lidhur me serotipin 5 Adeno që përmban Variantin Padua të një gjenene të faktorit njerëzor të optimizuar në kodon (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) Administruar tek subjektet e të rriturve me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Faza IIb, Etiketë e hapur, Një dozë e vetme, me një krah, Një qendër me një qendër shumë-qendrore për të konfirmuar Nivelin e Aktivitetit të Faktorit IX të Serotipit 5 Vektor Viral të lidhur me Adeno që përmban Variantin Padova të një gjenetike të faktorit njerëzor të optimizuar nga kodoni IX (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) Administruar tek subjektet e të rriturve me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Një fazë 1/2 e etiketave të hapura, të njëtrajtshme me dozë ngjitëse të një vetë-komplementimi të optimizuar të adeno-lidhur me virusin Serotipi 8 Terapia e gjeneve të faktorit IX (AskBio009) në të rriturit me hemofili B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Një fazë I / II, Etiketë e Hapur, Doza e Vetëm Multicentre, Ascender, Studimi i Sigurisë së një Vektori të Viralit të Asociuar nga Romani (FLT180a) në pacientët me hemofili B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Një studim vijues, me etiketa të hapura, multicentre, afatgjate për të hetuar sigurinë dhe qëndrueshmërinë e përgjigjes pas dozimit të një vektori viral të shoqëruar nga adeno-romani (FLT180a) në pacientët me hemofili B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Një Fazë I, Etiketë e Hapur, Studim i Dozës Ascendente për të vlerësuar sigurinë dhe tolerancën e AAV2 / 6 Factor IX Terapia e gjeneve me anë të Nuklezit të Finger Zinkut (ZFN) Integrimi i synuar i Ndërmjetësuar i SB-FIX në Subjektet e Rritur me Hemofili të Rënda https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Një studim i etiketimit të dozave të hapura të etiketave të një vektori viral të vetë-komplementit adeno-shoqërues (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) Për transferimin e gjenit në hemofili B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore