Thyerja e tolerancës transgjenike nëpërmjet imunosupresionit

Thyerja e tolerancës transgjenike nëpërmjet imunosupresionit
Pikat kryesore nga seminari i 16-të i NHF mbi teknologjitë e reja dhe transferimin e gjeneve për hemofilinë

Thyerja e tolerancës transgjenike nëpërmjet imunosupresionit

Valder R. Arruda, MD, PhD
Profesor i Asociuar i Pediatrisë
Shkolla e Mjekësisë Perelman, Universiteti i Pensilvanisë
Qendra për Terapitë Qelizore dhe Molekulare (CCMT)
Spitali i Fëmijëve në Filadelfia

Pikat kryesore të të dhënave

Koha e administrimit të ATG dhe përgjigja imune ndaj transgjenit

Studimet në primatët jo-njerëzor (NHP), të paratrajtuar me mikofenolat mofetil (MMF) duke filluar 1 javë përpara administrimit të vektorit dhe rapamicinë duke filluar ditën e administrimit të vektorit, treguan se administrimi i imunosupresionit të qelizave T (me globulinë kundër timociteve lepuri, rATG) shoqëruese me vektorin AAV rezultoi në zhvillimin e antitrupave FIX dhe një raport të rritur Th17/Treg (paneli majtas) ndërsa administrimi i ATG 5 javë pas vektorit AAV rezultoi në mungesë të antitrupave FIX dhe një raport më të ulët Th17/Treg (paneli djathtas).

Përmbledhje: limfociti specifik i zbrazjes së objektivit dhe/ose koha

Për të përmbledhur këtë seri studimesh, imunosupresioni me reduktim minimal të qelizave Treg është optimale për të siguruar tolerancën imune të ndërmjetësuar nga mëlçia ndaj shprehjes së transgjenit FIX. Në NHP, trajtimi paraprak me MMF dhe rapamicinë, i ndjekur nga administrimi i vonuar i rATG ishte në gjendje të siguronte tolerancë të qëndrueshme imune, ndërsa rATG ose daclizumab të administruara në kohën e infuzionit të vektorit nuk ishte.

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore