Të dhënat e gjakderdhjes përgjatë niveleve bazë FIX të shprehjes tek njerëzit me hemofili B: Një analizë duke përdorur "Studimin e Shprehjes së Faktorit"
Pikat kryesore nga Takimi i 63-të Vjetor i ASH

Të dhënat e gjakderdhjes përgjatë niveleve bazë FIX të shprehjes tek njerëzit me hemofili B: Një analizë duke përdorur "Studimin e Shprehjes së Faktorit"

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Sheikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, dhe Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Fakulteti i Shëndetit dhe Kujdesit Social, Universiteti i Chester, Chester, Mbretëria e Bashkuar
2HCD Economics, Daresbury, Mbretëria e Bashkuar
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Universiteti i Uashingtonit, Qendra e Uashingtonit për Çrregullime të Gjakderdhjes, Seattle, WA
6Konsorciumi Evropian i Hemofilisë, Bruksel, Belgjikë
7Trinity College Dublin, Dublin, Irlandë
8Shoqata Irlandeze e Haemophilia, Dublin, Irlandë
9Departamentet e Pediatrisë dhe Patologjisë, Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI

Pikat kryesore të të dhënave

Gjakderdhjet e parashikuara në një model linear të përgjithësuar të nivelit të shprehjes së faktorit

Të dhënat nga dy studime të barrës së sëmundjes (CHESS EU I-II dhe CHESS US/US+) u përdorën në një model linear të përgjithësuar (GLM), me lidhje log për të vlerësuar lidhjen midis niveleve të shprehjes ABR dhe FIX (FEL) në pacientët me hemofili. B. Në të gjithë pacientët e përfshirë në analizë (N = 407), mesatarja e FEL (SD) ishte 9.95 IU/dL (10.5) dhe mesatarja ABR (SD) ishte 2.4 gjakderdhje/vit (3.6). Gjakderdhjet e parashikuara në funksion të FEL të prodhuar nga modeli janë paraqitur më sipër. Pas përshtatjes për moshën, BMI-në dhe viruset e transmetuara nga gjaku, mesatarja e ABR në model u ul me 0.8 njësi për çdo rritje prej 1% në FEL (P <0.001).

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore