Pikat kryesore nga Takimi i 63-të Vjetor i ASH
Të dhënat e gjakderdhjes përgjatë niveleve bazë FIX të shprehjes tek njerëzit me hemofili B: Një analizë duke përdorur "Studimin e Shprehjes së Faktorit"
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Sheikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, dhe Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Fakulteti i Shëndetit dhe Kujdesit Social, Universiteti i Chester, Chester, Mbretëria e Bashkuar
2HCD Economics, Daresbury, Mbretëria e Bashkuar
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Universiteti i Uashingtonit, Qendra e Uashingtonit për Çrregullime të Gjakderdhjes, Seattle, WA
6Konsorciumi Evropian i Hemofilisë, Bruksel, Belgjikë
7Trinity College Dublin, Dublin, Irlandë
8Shoqata Irlandeze e Haemophilia, Dublin, Irlandë
9Departamentet e Pediatrisë dhe Patologjisë, Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, MI
PTRMBAJTJA E LIDHUR
Webinare interaktive
Rezultatet afatgjata: Qëndrueshmëria dhe siguria
Prezantuar nga Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Pengesat dhe mundësitë
Prezantuar nga Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Mbështetja e pacientit, këshillimi dhe monitorimi i pacientit
Prezantuar nga Lindsey A. George, MD ...
Terapia e gjeneve për FVIII
Prezantuar nga K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Përditësimi i efikasitetit të provave klinike
Prezantuar nga Guy Young, MD ...
Terapia e gjeneve me vektor Adeno-Associated Viral (AAV) Variant: Aplikimi në hemofili
Prezantuar nga Barbara A. Konkle, MD ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: Një hyrje në transferimin e gjenit vektor viral të shoqëruar nga adeno
Prezantuar nga Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: shqetësime të zakonshme në terapinë e gjeneve
Prezantuar nga Thierry VandenDriessche, PhD ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: Strategji dhe qëllime të tjera
Prezantuar nga Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Një histori e trajtimit të hemofilisë: Terapia jo-zëvendësuese në terapinë e gjeneve
Prezantuar nga Steven W. Pipe, MD ...
Njohja me terapinë e gjeneve: terminologjia dhe konceptet
Prezantuar nga David Lillicrap, MD ...
Podcasts