Përmbledhjet e Konferencave të ASH

Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII

Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Federata Botërore e Regjistrit të Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Federata Botërore e Regjistrit të Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Barbara A. Konkle, MD

WATCH
AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid

Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë

Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë

Barbara A. Konkle, MD

WATCH

Raportet e konferencës ISTH

Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A

Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A

Lindsey A. George, MD

WATCH
Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

Rezultatet afatgjata të gjenomit të vektorit dhe imunogjeniteti i transferimit të gjenit AAV FVIII në hemofili Një model qen

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Një terapi gjene e asociuar me virusin e asociuar me adeno (AAV) roman (FLT180a) arrin nivele normale të aktivitetit FIX në pacientët e rëndë të hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Një terapi gjene e asociuar me virusin e asociuar me adeno (AAV) roman (FLT180a) arrin nivele normale të aktivitetit FIX në pacientët e rëndë të hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
Frekuenca, vendndodhja dhe natyra e futjeve të vektorit AAV Pas përcjelljes afatgjatë të dorëzimit të transgjinave FVIII në një model qensh një hemofili

Frekuenca, vendndodhja dhe natyra e futjeve të vektorit AAV Pas përcjelljes afatgjatë të dorëzimit të transgjinave FVIII në një model qensh një hemofili

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH

Raportet e Konferencës së WFH

Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B

Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

Raportet e konferencës ASGCT

Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII

Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve

Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve
 

Glen F. Pierce, MD, PhD

WATCH
Zhvillimi i një Vektori të Kandidatit Klinik AAV3 për Terapinë e Gjeneve të Hemofilisë B

Zhvillimi i një Vektori të Kandidatit Klinik AAV3 për Terapinë e Gjeneve të Hemofilisë B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Analiza e Integrimit të AAV-së pas ndjekjes afatgjatë në hemofili Një qen zbulon pasojat gjenetike të korrigjimit të gjenit të ndërmjetësuar nga AAV

Analiza e Integrimit të AAV-së pas ndjekjes afatgjatë në hemofili Një qen zbulon pasojat gjenetike të korrigjimit të gjenit të ndërmjetësuar nga AAV

Glen F. Pierce, MD, PhD

WATCH

Mbulimi i Konferencës nga Orlando

Mbulimi i Konferencës nga Orlando, që përfshin intervista ekspertësh mbi përparimet më të fundit në Terapinë e Gjeneve.

FITON KREDIT CME

Mbulimi i Konferencës - Live nga Orlando 2019

Përditësimet e fundit në Testet Klinike të Terapisë së Gjeneve në Hemofili B
Të dhëna afatgjata të sigurisë dhe efikasitetit nga gjykimet e terapisë gjene në hemofili ofrojnë optimizëm
Shprehja afatgjatë e transferimit të gjeneve FVIII të ndërmjetësuar me AAV dhe Ngjarjet e Integrimit të Vektorit në Hemofili
Qasjet e romanit në terapinë e gjenit të hemofilisë në zhvillimin pararendik
Antitrupat paraprak ndaj AAV dhe pasojat për terapinë e gjenit të hemofilisë
Ardhmëria e Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë
Përgatitja për Miratimin e Terapisë së Gjeneve për Hemofilinë