Pikat kryesore nga Kongresi Virtual EAHAD 2021
Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3
Steven W. Pipe, MD
Karakterizimi i Vazhdimit të Vektorit të Virusit të Asociuar me Adeno pas Ndjekjes Afatgjatë në Modelin e Qenit Haemophilia
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b
Annette von Drygalski, MD, FarmD
AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Ndjekja e një Terapi Gjenerale të Virusit të Asociuar me Adeno (AAV) (FLT180a) Arritja e Niveleve Normale të Aktivitetit FIX në Pacientët e Rëndë të Hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Përmbledhjet e Konferencave të ASH
Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b
Steven W. Pipe, MD
Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë
Barbara A. Konkle, MD
Raportet e konferencës ISTH
Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A
Lindsey A. George, MD
Rezultatet afatgjata të gjenomit të vektorit dhe imunogjeniteti i transferimit të gjenit AAV FVIII në hemofili Një model qen
Paul Batty, MBBS, PhD
Një terapi gjene e asociuar me virusin e asociuar me adeno (AAV) roman (FLT180a) arrin nivele normale të aktivitetit FIX në pacientët e rëndë të hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekuenca, vendndodhja dhe natyra e futjeve të vektorit AAV Pas përcjelljes afatgjatë të dorëzimit të transgjinave FVIII në një model qensh një hemofili
Paul Batty, MBBS, PhD
Raportet e Konferencës së WFH
Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B
Steven W. Pipe, MD
Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Raportet e konferencës ASGCT
Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII
Steven W. Pipe, MD
Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Zhvillimi i një Vektori të Kandidatit Klinik AAV3 për Terapinë e Gjeneve të Hemofilisë B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analiza e Integrimit të AAV-së pas ndjekjes afatgjatë në hemofili Një qen zbulon pasojat gjenetike të korrigjimit të gjenit të ndërmjetësuar nga AAV
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Mbulimi i Konferencës nga Orlando
Mbulimi i Konferencës nga Orlando, që përfshin intervista ekspertësh mbi përparimet më të fundit në Terapinë e Gjeneve.
Mbulimi i Konferencës - Live nga Orlando 2019






