Pikat kryesore nga Kongresi i 30-të i ISTH

Zbardhja e mekanizmit prapa mospërputhjes së analizës së faktorit VIII të rrjedhur nga AAV

Zbardhja e mekanizmit prapa mospërputhjes së analizës së faktorit VIII të rrjedhur nga AAV

Anna Sternberg, PhD

Marrëdhënia midis FVIII të prodhuar nga Transgjeni dhe Shkalla e Gjakderdhjes 2 vjet pas Transferimit të Gjenit me Valoctocogene Roxaparvovec: Rezultatet nga Gener8-1

Marrëdhënia midis FVIII të prodhuar nga Transgjeni dhe Shkalla e Gjakderdhjes 2 vjet pas Transferimit të Gjenit me Valoctocogene Roxaparvovec: Rezultatet nga Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Rezultatet nga B-LIEVE, një studim i konfirmimit të dozës së fazës 1/2 i terapisë gjenetike AAV FLT180a në pacientët me hemofili B

Rezultatet nga B-LIEVE, një studim i konfirmimit të dozës së fazës 1/2 i terapisë gjenetike AAV FLT180a në pacientët me hemofili B

Guy Young, MD

Pikat kryesore nga Takimi i 25-të Vjetor i ASGCT

Korrigjimi i qëndrueshëm hemostatik dhe cilësia e përmirësuar e jetës në lidhje me hemofilinë: Analiza përfundimtare nga prova kryesore e fazës 3 HOPE-B e Etranacogene Dezaparvovec

Korrigjimi i qëndrueshëm hemostatik dhe cilësia e përmirësuar e jetës në lidhje me hemofilinë: Analiza përfundimtare nga prova kryesore e fazës 3 HOPE-B e Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Dorëzimi i LNP-ve mRNA CRISPR/Cas9 për të riparuar një fshirje të vogël në gjenin FVIII te minjtë e hemofilisë A

Dorëzimi i LNP-ve mRNA CRISPR/Cas9 për të riparuar një fshirje të vogël në gjenin FVIII te minjtë e hemofilisë A

Chun-Yu Chen, PhD

Një Variant i Faktorit VIII Me Eliminimin e Vendit të N-glikosilimit në 2118 Përgjigjet imune të Reduktuara Anti-FVIII në Hemofilinë A të Trajtuar me Terapi Gjenetike

Një Variant i Faktorit VIII Me Eliminimin e Vendit të N-glikosilimit në 2118 Përgjigjet imune të Reduktuara Anti-FVIII në Hemofilinë A të Trajtuar me Terapi Gjenetike

Carol H. Miao, MD

Promotori Stabilin-2 modulon reagimin imunitar ndaj FVIII pas shpërndarjes së vektorit lentiviral në minjtë hemofilikë

Promotori Stabilin-2 modulon reagimin imunitar ndaj FVIII pas shpërndarjes së vektorit lentiviral në minjtë hemofilikë

Antonia Follenzi, MD, PhD

Pikat kryesore nga Kongresi Botëror i WFH 2022

Përdorimi i Regjistrit të Federatës Botërore të Terapisë Gjenetike të Hemofilisë për ndjekjen afatgjatë të pacientëve me hemofili të trajtuar me terapi gjenetike

Përdorimi i Regjistrit të Federatës Botërore të Terapisë Gjenetike të Hemofilisë për ndjekjen afatgjatë të pacientëve me hemofili të trajtuar me terapi gjenetike

Barbara Konkle, MD

Në dispozicion për CME Credit!

Topic: Terapia e gjeneve në hemofili
Lloji i Akreditimit: Kredia (t) e kategorisë 1 të AMA PRA™
Release Date: Qershor 6, 2022
Data e skadencës: Qershor 5, 2023
Koha e parashikuar për të përfunduar aktivitetin: 15 minuta

Pikat kryesore nga Kongresi i 15-të Vjetor i EAHAD

Përzgjedhja e dozës dhe dizajni i studimit për B-LIEVE, Një provë klinike e konfirmimit të dozës 1/2 e terapisë gjenetike FLT180A për pacientët me hemofili B

Përzgjedhja e dozës dhe dizajni i studimit për B-LIEVE, Një provë klinike e konfirmimit të dozës 1/2 e terapisë gjenetike FLT180A për pacientët me hemofili B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Analiza përfundimtare nga prova kryesore e fazës 3 të terapisë gjenetike HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e qëndrueshme në gjendje të qëndrueshme të Etranakogjenit Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose mesatarisht të rëndë

Analiza përfundimtare nga provimi i terapisë gjenetike HOPE-B Faza kryesore 3

Wolfgang Miesbach, MD

Efikasiteti dhe siguria e transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A: Rezultatet nga analiza dyvjeçare GENEr8-1

Efikasiteti dhe siguria e transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A: Rezultatet nga analiza dyvjeçare GENEr8-1

Steven W. Pipe, MD

Ndikimi i transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A në cilësinë e jetës lidhur me shëndetin

Ndikimi i transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A në cilësinë e jetës lidhur me shëndetin

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Pikat kryesore nga seminari i 16-të i NHF mbi teknologjitë e reja dhe transferimin e gjeneve për hemofilinë

Përmbledhja dhe implikimet e integrimit të AAV

Përmbledhja dhe implikimet e integrimit të AAV

Frederic D. Bushman, PhD

Thyerja e tolerancës transgjenike nëpërmjet imunosupresionit

Thyerja e tolerancës transgjenike nëpërmjet imunosupresionit

Valder R. Arruda, MD, PhD

Synimi i Endotelit Sinusoial

Synimi i Endotelit Sinusoial

Antonia Follenzi, MD, PhD

Pikat kryesore nga Takimi i 63-të Vjetor i ASH

Një analizë post-hoc e provës së fazës 8 të GENer1-3

Marrëdhënia ndërmjet Shprehjes endogjene, Transgjenike FVIII dhe Ngjarjeve të Gjakderdhjes pas Transferimit të Gjenit Valoktokogjen Roxaparvovec për Hemofilinë e Rëndë A: Një Analizë Post-Hoc e Gjykimit të Fazës 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD

Të dhënat e gjakderdhjes përgjatë niveleve bazë FIX të shprehjes tek njerëzit me hemofili B: Një analizë duke përdorur "Studimin e Shprehjes së Faktorit"

Të dhënat e gjakderdhjes përgjatë niveleve bazë FIX të shprehjes tek njerëzit me hemofili B: Një analizë duke përdorur "Studimin e Shprehjes së Faktorit"

Steven W. Pipe, MD

Ndjekja e më shumë se 5 viteve në një grup pacientësh me hemofili B të trajtuar me fidanakogjen Elaparvovec Adeno-Asociated Virus Terapia Gjenetike

Ndjekja e më shumë se 5 viteve në një grup pacientësh me hemofili B të trajtuar me fidanakogjen Elaparvovec Adeno-Asociated Virus Terapia Gjenetike

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Shprehja e faktorit IX brenda intervalit normal parandalon gjakderdhjet spontane që kërkojnë trajtim pas terapisë gjenetike FLT180a në pacientët me hemofili B të rëndë: Studim afatgjatë i programit B-Amaze

Shprehja e faktorit IX brenda intervalit normal parandalon gjakderdhjet spontane që kërkojnë trajtim pas terapisë gjenetike FLT180a në pacientët me hemofili B të rëndë: Studim afatgjatë i programit B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Pikat kryesore nga Kongresi i 28-të Vjetor i ESGCT

Monitorimi i vendeve të integrimit të vektorëve në qasjet e terapisë gjenetike In Vivo nga Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Monitorimi i vendeve të integrimit të vektorëve në qasjet e terapisë gjenetike In Vivo nga Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Daniela Cesana, PhD

Tejkalimi i imunitetit para-ekzistues anti-AAV për të arritur transferimin e sigurt dhe efikas të gjeneve në mjediset klinike.

Tejkalimi i imunitetit paraekzistues Anti-AAV për të arritur një transferim të sigurt dhe efikas të gjeneve në mjedise klinike.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Terapia e gjeneve lentivirale në mëlçi për hemofilinë dhe përtej

Terapia e gjeneve lentivirale në mëlçi për hemofilinë dhe përtej

Alessio Cantore, PhD

Përditësimi aktual i sprovave klinike mbi terapinë gjenetike për hemofilinë

Përditësimi aktual i sprovave klinike mbi terapinë gjenetike për hemofilinë

Wolfgang Miesbach, MD

Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021

Efikasiteti dhe Siguria e Valoctocogene Roxaparvovec Transferimi i Gjenit të Virusit i lidhur me Adeno për Hemofilinë e Rëndë A: Rezultatet nga Faza 3 Gjyqi GENEr8-1

Efikasiteti dhe Siguria e Valoctocogene Roxaparvovec Transferimi i Gjenit të Virusit i lidhur me Adeno për Hemofilinë e Rëndë A: Rezultatet nga Faza 3 Gjyqi GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Raporti i Rastit të Sigurisë së Mëlçisë Nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B tek të rriturit me Hemofili B

Raporti i Rastit të Sigurisë së Mëlçisë Nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B tek të rriturit me Hemofili B

Steven W. Pipe, MD

52 Javë Efikasiteti dhe Siguria e Etranacogene Dezaparvovec tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë B: Të dhëna nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B

52 Javë Efikasiteti dhe Siguria e Etranacogene Dezaparvovec tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë B: Të dhëna nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

Hetimi i rezultateve të hershme pas terapisë së gjenit viral të lidhur me Adeno në një model të hemofilisë së qenit

Hetimi i rezultateve të hershme pas terapisë së gjenit viral të lidhur me Adeno në një model të hemofilisë së qenit

David Lillicrap, MD, FRCPC

Rezultatet klinike tek të rriturit me hemofili B me dhe pa antitrupa para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5: 6 të dhëna mujore nga faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B Etranakogjen Dezaparvovec

Rezultatet klinike tek të rriturit me hemofili B me dhe pa antitrupa para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5: 6 të dhëna mujore nga faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B Etranakogjen Dezaparvovec

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Evolucioni i terapisë së gjenit të vektorit AAV po vazhdon në hemofili. A do të adresojnë veçoritë unike të BAY 2599023 nevojave të jashtëzakonshme?

Evolucioni i terapisë së gjenit të vektorit AAV po vazhdon në hemofili. A do të adresojnë veçoritë unike të BAY 2599023 nevojave të jashtëzakonshme?

Steven W. Pipe, MD

Pikat kryesore nga Kongresi Virtual EAHAD 2021

Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3

Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3

Steven W. Pipe, MD

Karakterizimi i Vazhdimit të Vektorit të Virusit të Asociuar me Adeno pas Ndjekjes Afatgjatë në Modelin e Qenit Haemophilia

Karakterizimi i Vazhdimit të Vektorit të Virusit të Asociuar me Adeno pas Ndjekjes Afatgjatë në Modelin e Qenit Haemophilia

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Annette von Drygalski, MD, FarmD

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Ndjekja e një Terapi Gjenerale të Virusit të Asociuar me Adeno (AAV) (FLT180a) Arritja e Niveleve Normale të Aktivitetit FIX në Pacientët e Rëndë të Hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Ndjekja e një Terapi Gjenerale të Virusit të Asociuar me Adeno (AAV) (FLT180a) Arritja e Niveleve Normale të Aktivitetit FIX në Pacientët e Rëndë të Hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Përmbledhjet e Konferencave të ASH

FITON KREDIT CME

Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII

Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII

Steven W. Pipe, MD

Federata Botërore e Regjistrit të Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Federata Botërore e Regjistrit të Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid

Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Steven W. Pipe, MD

Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë

Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë

Barbara A. Konkle, MD

Raportet e konferencës ISTH

Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A

Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A

Lindsey A. George, MD

Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

Rezultatet afatgjata të gjenomit të vektorit dhe imunogjeniteti i transferimit të gjenit AAV FVIII në hemofili Një model qen

Paul Batty, MBBS, PhD

Një terapi gjene e asociuar me virusin e asociuar me adeno (AAV) roman (FLT180a) arrin nivele normale të aktivitetit FIX në pacientët e rëndë të hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Një terapi gjene e asociuar me virusin e asociuar me adeno (AAV) roman (FLT180a) arrin nivele normale të aktivitetit FIX në pacientët e rëndë të hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Frekuenca, vendndodhja dhe natyra e futjeve të vektorit AAV Pas përcjelljes afatgjatë të dorëzimit të transgjinave FVIII në një model qensh një hemofili

Frekuenca, vendndodhja dhe natyra e futjeve të vektorit AAV Pas përcjelljes afatgjatë të dorëzimit të transgjinave FVIII në një model qensh një hemofili

Paul Batty, MBBS, PhD

Raportet e Konferencës së WFH

Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B

Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B

Steven W. Pipe, MD

Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Raportet e konferencës ASGCT

FITON KREDIT CME

Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII

Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII

Steven W. Pipe, MD

Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve

Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Zhvillimi i një Vektori të Kandidatit Klinik AAV3 për Terapinë e Gjeneve të Hemofilisë B

Zhvillimi i një Vektori të Kandidatit Klinik AAV3 për Terapinë e Gjeneve të Hemofilisë B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Analiza e Integrimit të AAV-së pas ndjekjes afatgjatë në hemofili Një qen zbulon pasojat gjenetike të korrigjimit të gjenit të ndërmjetësuar nga AAV

Analiza e Integrimit të AAV-së pas ndjekjes afatgjatë në hemofili Një qen zbulon pasojat gjenetike të korrigjimit të gjenit të ndërmjetësuar nga AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Mbulimi i Konferencës nga Orlando

Mbulimi i Konferencës nga Orlando, që përfshin intervista ekspertësh mbi përparimet më të fundit në Terapinë e Gjeneve.

FITON KREDIT CME

Mbulimi i Konferencës - Live nga Orlando 2019

Përditësimet e fundit në Testet Klinike të Terapisë së Gjeneve në Hemofili B

Të dhëna afatgjata të sigurisë dhe efikasitetit nga gjykimet e terapisë gjene në hemofili ofrojnë optimizëm

Shprehja afatgjatë e transferimit të gjeneve FVIII të ndërmjetësuar me AAV dhe Ngjarjet e Integrimit të Vektorit në Hemofili

Qasjet e romanit në terapinë e gjenit të hemofilisë në zhvillimin pararendik

Antitrupat paraprak ndaj AAV dhe pasojat për terapinë e gjenit të hemofilisë

Ardhmëria e Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Përgatitja për Miratimin e Terapisë së Gjeneve për Hemofilinë

Pikat kryesore nga seminari i 15-të i NHF mbi teknologjitë e reja dhe transferimi i gjeneve për hemofili

Paraqitur nga: David Lillicrap, MD dhe Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 shtator 2019 • Washington, DC

Imazh

Mbulimi i Konferencës nga ISTH 2019 në Melburn

Mbulimi i Konferencës nga ISTH 2019 në Melburn, duke përfshirë intervista ekspertësh për përparimet më të fundit në Terapinë e Gjeneve.

FITON KREDIT CME

Mbulimi i Konferencës - ISTH 2019 në Melburn

Studimi ALTA: Terapia e gjeneve SB-525 tek të rriturit me hemofili A

Përhapja e antitrupave ekzistuese të AAV dhe implikimet për terapinë e gjeneve në hemofili

Rezultatet e AMT-060 dhe AMT-061 Testet e Terapisë së Gjeneve në pacientët me Hemofili B

Rezultatet fillestare të fazës 1/2 Alta Studimi: SB-525 Terapia e gjeneve tek të rriturit me hemofili A

Ndjekja një vjeçare e pacientëve me hemofili B Pas transferimit të gjenit SPK-9001

AMT-061 Transferimi i gjenit tek të rriturit me hemofili B: Rezultatet e hershme të një faze 2b të gjyqit

Statusi aktual i terapisë gjenike për hemofili

FLT180a: Vektori tjetër i gjeneratës AAV për hemofilinë B

Shprehje e qëndrueshme e FIX: Rezultatet e azhurnuara të gjyqit të terapisë së gjeneve AMT-060 tek pacientët me hemofili B.

Terapia gjenetike me bazë lentivirale me bazë faktorin VIII dhe faktori IX në primatët jo njerëzorë

Terapia e gjeneve AAV të Valoctocogne Roxaparvovec për pacientët me hemofili A: Rezultatet e reja

Duke parë përpara terapinë e gjeneve për hemofili

Personi në rrugë - ISTH 2019 në Melburn

Shikoni si të pranishmit në Kongresin ISTH 2019 në Melburn, Australi, diskutoni reagimet e tyre ndaj sesionit mbi Terapinë e Gjeneve në Hemofili.

Teatri i Produkteve- ISTH 2019 Melbourne

Shikoni ndërsa Flora Peyvandi, MD, PhD dhe K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH njoftojnë fillimin e Terapisë së Gjeneve në Hemofili: Një Nismë për Edukimin ISTH

Posteri i anketës bazë

Pllakat

Posteri i prezantuar në Kongresin ISTH 2019
E Dielë, 7 Korrik • 18:30 - 19:30
Abstrakt / Poster #: PB1724
Melbourne, Australi

Në fillim të vitit 2019, ISTH organizoi një grup ekspertësh me renome botërore nga komuniteti global i hemofilisë për të zhvilluar një studim për të identifikuar nevojat e paplotësuara arsimore specifike për gjenet terapinë në hemofili. Sondazhi u shpërnda në internet për një audiencë ndërkombëtare. Rezultatet demonstruan se shumë prej tyre kanë nevojë për më shumë edukim mbi bazat e terapisë së gjeneve dhe një kuptim më të mirë të gjenoterapisë si një qasje trajtimi për hemofilinë A dhe B.

Shikoni Posterin

Udhëzimi arsimor

Udhëzuesi arsimor i ISTH-së - Edukimi Udhëzues për Ardhmërinë
Duke u përgatitur për t'u përgjigjur këtyre pyetjeve kritike

Imazh

Kthehu në fillim

Unë pajtohem me Termat dhe Kushtet dhe Politikat e privatësisë

Rreth Nesh

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore