Pikat kryesore nga Takimi i 63-të Vjetor i ASH

Një analizë post-hoc e provës së fazës 8 të GENer1-3

Marrëdhënia ndërmjet Shprehjes endogjene, Transgjenike FVIII dhe Ngjarjeve të Gjakderdhjes pas Transferimit të Gjenit Valoktokogjen Roxaparvovec për Hemofilinë e Rëndë A: Një Analizë Post-Hoc e Gjykimit të Fazës 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD

Të dhënat e gjakderdhjes përgjatë niveleve bazë FIX të shprehjes tek njerëzit me hemofili B: Një analizë duke përdorur "Studimin e Shprehjes së Faktorit"

Të dhënat e gjakderdhjes përgjatë niveleve bazë FIX të shprehjes tek njerëzit me hemofili B: Një analizë duke përdorur "Studimin e Shprehjes së Faktorit"

Steven W. Pipe, MD

Pikat kryesore nga Kongresi i 28-të Vjetor i ESGCT

Monitorimi i vendeve të integrimit të vektorëve në qasjet e terapisë gjenetike In Vivo nga Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Monitorimi i vendeve të integrimit të vektorëve në qasjet e terapisë gjenetike In Vivo nga Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

Daniela Cesana, PhD

Tejkalimi i imunitetit para-ekzistues anti-AAV për të arritur transferimin e sigurt dhe efikas të gjeneve në mjediset klinike.

Tejkalimi i imunitetit paraekzistues Anti-AAV për të arritur një transferim të sigurt dhe efikas të gjeneve në mjedise klinike.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Terapia e gjeneve lentivirale në mëlçi për hemofilinë dhe përtej

Terapia e gjeneve lentivirale në mëlçi për hemofilinë dhe përtej

Alessio Cantore, PhD

Përditësimi aktual i sprovave klinike mbi terapinë gjenetike për hemofilinë

Përditësimi aktual i sprovave klinike mbi terapinë gjenetike për hemofilinë

Wolfgang Miesbach, MD

Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021

Efikasiteti dhe Siguria e Valoctocogene Roxaparvovec Transferimi i Gjenit të Virusit i lidhur me Adeno për Hemofilinë e Rëndë A: Rezultatet nga Faza 3 Gjyqi GENEr8-1

Efikasiteti dhe Siguria e Valoctocogene Roxaparvovec Transferimi i Gjenit të Virusit i lidhur me Adeno për Hemofilinë e Rëndë A: Rezultatet nga Faza 3 Gjyqi GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Raporti i Rastit të Sigurisë së Mëlçisë Nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B tek të rriturit me Hemofili B

Raporti i Rastit të Sigurisë së Mëlçisë Nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B tek të rriturit me Hemofili B

Steven W. Pipe, MD

52 Javë Efikasiteti dhe Siguria e Etranacogene Dezaparvovec tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë B: Të dhëna nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B

52 Javë Efikasiteti dhe Siguria e Etranacogene Dezaparvovec tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë B: Të dhëna nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

Hetimi i rezultateve të hershme pas terapisë së gjenit viral të lidhur me Adeno në një model të hemofilisë së qenit

Hetimi i rezultateve të hershme pas terapisë së gjenit viral të lidhur me Adeno në një model të hemofilisë së qenit

David Lillicrap, MD, FRCPC

Rezultatet klinike tek të rriturit me hemofili B me dhe pa antitrupa para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5: 6 të dhëna mujore nga faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B Etranakogjen Dezaparvovec

Rezultatet klinike tek të rriturit me hemofili B me dhe pa antitrupa para-ekzistues neutralizues ndaj AAV5: 6 të dhëna mujore nga faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B Etranakogjen Dezaparvovec

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Evolucioni i terapisë së gjenit të vektorit AAV po vazhdon në hemofili. A do të adresojnë veçoritë unike të BAY 2599023 nevojave të jashtëzakonshme?

Evolucioni i terapisë së gjenit të vektorit AAV po vazhdon në hemofili. A do të adresojnë veçoritë unike të BAY 2599023 nevojave të jashtëzakonshme?

Steven W. Pipe, MD

Pikat kryesore nga Kongresi Virtual EAHAD 2021

Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3

Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3

Steven W. Pipe, MD

Karakterizimi i Vazhdimit të Vektorit të Virusit të Asociuar me Adeno pas Ndjekjes Afatgjatë në Modelin e Qenit Haemophilia

Karakterizimi i Vazhdimit të Vektorit të Virusit të Asociuar me Adeno pas Ndjekjes Afatgjatë në Modelin e Qenit Haemophilia

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Annette von Drygalski, MD, FarmD

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Ndjekja e një Terapi Gjenerale të Virusit të Asociuar me Adeno (AAV) (FLT180a) Arritja e Niveleve Normale të Aktivitetit FIX në Pacientët e Rëndë të Hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Ndjekja e një Terapi Gjenerale të Virusit të Asociuar me Adeno (AAV) (FLT180a) Arritja e Niveleve Normale të Aktivitetit FIX në Pacientët e Rëndë të Hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Përmbledhjet e Konferencave të ASH

FITON KREDIT CME

Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII

Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII

Steven W. Pipe, MD

Federata Botërore e Regjistrit të Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Federata Botërore e Regjistrit të Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid

Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Steven W. Pipe, MD

Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë

Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë

Barbara A. Konkle, MD

Raportet e konferencës ISTH

Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A

Faza I / II Gjyqi i SPK-8011: Shprehje e qëndrueshme dhe e qëndrueshme FVIII për> 2 vjet me përmirësime të konsiderueshme ABR në grupet fillestare të dozave pas transferimit të gjenit FVIII të ndërmjetësuar me AAV për hemofili A

Lindsey A. George, MD

Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

Rezultatet afatgjata të gjenomit të vektorit dhe imunogjeniteti i transferimit të gjenit AAV FVIII në hemofili Një model qen

Paul Batty, MBBS, PhD

Një terapi gjene e asociuar me virusin e asociuar me adeno (AAV) roman (FLT180a) arrin nivele normale të aktivitetit FIX në pacientët e rëndë të hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Një terapi gjene e asociuar me virusin e asociuar me adeno (AAV) roman (FLT180a) arrin nivele normale të aktivitetit FIX në pacientët e rëndë të hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Frekuenca, vendndodhja dhe natyra e futjeve të vektorit AAV Pas përcjelljes afatgjatë të dorëzimit të transgjinave FVIII në një model qensh një hemofili

Frekuenca, vendndodhja dhe natyra e futjeve të vektorit AAV Pas përcjelljes afatgjatë të dorëzimit të transgjinave FVIII në një model qensh një hemofili

Paul Batty, MBBS, PhD

Raportet e Konferencës së WFH

Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B

Progresi i fundit në zhvillimin e AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) për personat me hemofili të rëndë ose mesatarisht të rëndë B

Steven W. Pipe, MD

Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

Studimi vijues pas katër vitesh në njeri i parë mbi efektivitetin dhe qëndrueshmërinë terapeutike të qëndrueshme: Terapia e gjeneve AAV me valoctokogjen Roxaparvovec për hemofilinë e rëndë A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Raportet e konferencës ASGCT

FITON KREDIT CME

Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII

Studimi i Terapisë së Parë në Gjen e Njeriut në AAVhu37 Teknologji Vektore Kapsid në Hemofili të Rënda: Rezultatet e Aktivitetit të Sigurisë dhe FVIII

Steven W. Pipe, MD

Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve

Shfrytëzimi i aferezës për të larguar antitrupat Neutralizues të AAV te pacientët të përjashtuar nga terapia e gjeneve

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Zhvillimi i një Vektori të Kandidatit Klinik AAV3 për Terapinë e Gjeneve të Hemofilisë B

Zhvillimi i një Vektori të Kandidatit Klinik AAV3 për Terapinë e Gjeneve të Hemofilisë B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Analiza e Integrimit të AAV-së pas ndjekjes afatgjatë në hemofili Një qen zbulon pasojat gjenetike të korrigjimit të gjenit të ndërmjetësuar nga AAV

Analiza e Integrimit të AAV-së pas ndjekjes afatgjatë në hemofili Një qen zbulon pasojat gjenetike të korrigjimit të gjenit të ndërmjetësuar nga AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Mbulimi i Konferencës nga Orlando

Mbulimi i Konferencës nga Orlando, që përfshin intervista ekspertësh mbi përparimet më të fundit në Terapinë e Gjeneve.

FITON KREDIT CME

Mbulimi i Konferencës - Live nga Orlando 2019

Përditësimet e fundit në Testet Klinike të Terapisë së Gjeneve në Hemofili B

Të dhëna afatgjata të sigurisë dhe efikasitetit nga gjykimet e terapisë gjene në hemofili ofrojnë optimizëm

Shprehja afatgjatë e transferimit të gjeneve FVIII të ndërmjetësuar me AAV dhe Ngjarjet e Integrimit të Vektorit në Hemofili

Qasjet e romanit në terapinë e gjenit të hemofilisë në zhvillimin pararendik

Antitrupat paraprak ndaj AAV dhe pasojat për terapinë e gjenit të hemofilisë

Ardhmëria e Terapisë së Gjeneve të Hemofilisë

Përgatitja për Miratimin e Terapisë së Gjeneve për Hemofilinë

Pikat kryesore nga seminari i 15-të i NHF mbi teknologjitë e reja dhe transferimi i gjeneve për hemofili

Paraqitur nga: David Lillicrap, MD dhe Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 shtator 2019 • Washington, DC

Imazh

Mbulimi i Konferencës nga ISTH 2019 në Melburn

Mbulimi i Konferencës nga ISTH 2019 në Melburn, duke përfshirë intervista ekspertësh për përparimet më të fundit në Terapinë e Gjeneve.

FITON KREDIT CME

Mbulimi i Konferencës - ISTH 2019 në Melburn

Studimi ALTA: Terapia e gjeneve SB-525 tek të rriturit me hemofili A

Përhapja e antitrupave ekzistuese të AAV dhe implikimet për terapinë e gjeneve në hemofili

Rezultatet e AMT-060 dhe AMT-061 Testet e Terapisë së Gjeneve në pacientët me Hemofili B

Rezultatet fillestare të fazës 1/2 Alta Studimi: SB-525 Terapia e gjeneve tek të rriturit me hemofili A

Ndjekja një vjeçare e pacientëve me hemofili B Pas transferimit të gjenit SPK-9001

AMT-061 Transferimi i gjenit tek të rriturit me hemofili B: Rezultatet e hershme të një faze 2b të gjyqit

Statusi aktual i terapisë gjenike për hemofili

FLT180a: Vektori tjetër i gjeneratës AAV për hemofilinë B

Shprehje e qëndrueshme e FIX: Rezultatet e azhurnuara të gjyqit të terapisë së gjeneve AMT-060 tek pacientët me hemofili B.

Terapia gjenetike me bazë lentivirale me bazë faktorin VIII dhe faktori IX në primatët jo njerëzorë

Terapia e gjeneve AAV të Valoctocogne Roxaparvovec për pacientët me hemofili A: Rezultatet e reja

Duke parë përpara terapinë e gjeneve për hemofili

Personi në rrugë - ISTH 2019 në Melburn

Shikoni si të pranishmit në Kongresin ISTH 2019 në Melburn, Australi, diskutoni reagimet e tyre ndaj sesionit mbi Terapinë e Gjeneve në Hemofili.

Teatri i Produkteve- ISTH 2019 Melbourne

Shikoni ndërsa Flora Peyvandi, MD, PhD dhe K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH njoftojnë fillimin e Terapisë së Gjeneve në Hemofili: Një Nismë për Edukimin ISTH

Posteri i anketës bazë

Pllakat

Posteri i prezantuar në Kongresin ISTH 2019
E Dielë, 7 Korrik • 18:30 - 19:30
Abstrakt / Poster #: PB1724
Melbourne, Australi

Në fillim të vitit 2019, ISTH organizoi një grup ekspertësh me renome botërore nga komuniteti global i hemofilisë për të zhvilluar një studim për të identifikuar nevojat e paplotësuara arsimore specifike për gjenet terapinë në hemofili. Sondazhi u shpërnda në internet për një audiencë ndërkombëtare. Rezultatet demonstruan se shumë prej tyre kanë nevojë për më shumë edukim mbi bazat e terapisë së gjeneve dhe një kuptim më të mirë të gjenoterapisë si një qasje trajtimi për hemofilinë A dhe B.

Shikoni Posterin

Udhëzimi arsimor

Udhëzuesi arsimor i ISTH-së - Edukimi Udhëzues për Ardhmërinë
Duke u përgatitur për t'u përgjigjur këtyre pyetjeve kritike

Imazh

Kthehu në fillim

Rreth Nesh

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore