Përparimet në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë

Konsideratat kryesore:
Përparimet në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë

Regjistruar drejtpërdrejt si një Simpozium Satelitor i Premte që paraprin Takimin dhe Ekspozitën Vjetore të 62 ASH

Adeno- Vektorë Viralë të Asociuar (AAV)

Lindsey George, MD

Kasetë e Shprehjes AAV

Lindsey George, MD

Transferimi i gjenit AAV për hemofili

Lindsey George, MD

Siguria afatshkurtër

Lindsey George, MD

Qëndrueshmëria e shprehjes

Lindsey George, MD

Optimizimi i Transgjenit

Barbara A. Konkle, MD

FIX Variant i Padovës

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Provat aktuale të terapisë së gjenit AAV Hemophilia B

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- Të dhëna 4-vjeçare

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Provat në vazhdim të Hemofilisë A të Terapisë Gjene

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Prova 1/2 e fazës Giroctocogene Fitelparvovec

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Prova 8011/1 e Fazës SPK2 AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

GJYKATA 2599023 Prova 1/2 e Fazës

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Rruga AAV Drejt Shprehjes FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Biopsi të drejtpërdrejta nga AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Studimet qenore të transferimit të gjenit me ndërmjetësim AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Diskutim në panel: Paraqitja e opsionit të terapisë gjenike tek një pacient

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Terapia gjenike premton shumë për individë me një larmi të gjerë gjendjesh, duke përfshirë llojet e kancerit, AIDS, diabetin, sëmundjen e zemrës dhe hemofilinë. Kjo qasje inovative ndaj trajtimit ndryshon gjenet brenda qelizave të trupit për të ndaluar sëmundjen. 

Terapia gjenike përpiqet të zëvendësojë ose rregullojë gjenet e mutuara dhe t'i bëjë qelizat e sëmura më të dukshme për sistemin imunitar. Hemofilia A dhe B trashëgohen si pjesë e një modeli recesiv të lidhur me X. Gjenetikë e hemofilisë përfshin gjenet që gjenden në kromozomin X, dhe duhet vetëm një gjen i gabuar për të çuar në këtë çrregullim të gjakderdhjes. 

Terapitë e qelizave dhe gjeneve janë ende nën studim, por rezultatet janë premtuese. Provat klinike kanë treguar sukses dhe Administrata e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka aprovuar një lloj terapie qelizore. Në tonë Konsideratat kryesore: Përparimet në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë të udhëhequr nga Glenn F. Pierce, ne diskutojmë një përmbledhje të sëmundjes, gjendjen aktuale të terapisë gjenike, dhe më shumë.